Nature：CRISPR激活，治疗儿童严重大脑疾病
该研究将 CRISPR 激活（CRISPRa）技术应用于 SCN2A 单倍体不足的治疗，在相当于人类 10 岁的青春期小鼠模型中，成功恢复了其大脑中 SCN2A 水平，逆转了神经发育障碍。
2025-09-19
Nature：小胶质细胞替换疗法，治疗致命大脑疾病
研究发现，在稳态条件下，小胶质细胞向神经元递送溶酶体酶 β-己糖胺酶（Hex），用于降解神经节苷脂 GM2，GM2 是维持神经元细胞膜结构与功能的关键成分。
2025-08-19
2025诺贝尔奖得主连发两篇论文：开发iTreg细胞疗法，治疗炎症性疾病和自身免疫疾病
通过细胞因子和药物手段，成功将常规效应 T 细胞诱导转化为功能稳定的调节性 T 细胞（S/F-iTreg 细胞），用于炎症性疾病（炎症性肠病、移植物抗宿主病）及自身免疫疾病（寻常型天疱疮）的细胞治疗。
2025-11-01
Nature子刊：个性化定制碱基编辑器，治疗致命血管疾病
该研究开发了一种个性化定制的 CRISPR-Cas9 碱基编辑器，成功治疗了多系统平滑肌功能障碍综合征（MSMDS）小鼠模型。
2025-09-15
Langmuir：阻断IDO1酶有望治疗一系列炎症性疾病
2025-06-30
Nature子刊：AI从头设计多肽，精准抑制细胞焦亡，开辟炎症疾病治疗新途径
该研究利用人工智能（AI）从头生成了特异性阻断 GSDMD-NT 孔道的多肽——SK56，能够延缓细胞焦亡，减轻炎症反应，从而为不受控炎症引起或加重的人类疾病提供了新的治疗选择。
2025-09-18
NRR：外泌体在神经退行性疾病的治疗中展现出巨大潜力
神经退行性疾病（NDs），包括阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）、中风、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、亨廷顿病（HD）、多发性硬化症（MS）和癫痫，给全球带来了巨大的发病率和死亡率。这些疾病以进行性
2025-08-21
Nature：修复细胞再循环中心有望治疗人类神经退行性疾病
在这项研究中，科学家们发现一种名为BMP（Bis(monoacylglycero)phosphate，双（单酰甘油）磷酸盐）的脂质在溶酶体中起着关键作用。
2025-05-17
新型全息超声技术有望打开人类神经疾病治疗新大门
这项全息超声神经调控技术不仅代表着技术上的飞跃，更象征着神经科学研究范式的转变：从传统的“区域定位”转向“网络调控”，从“单一靶点”迈向“多节点协同”。
2025-10-07
