首页 » 标签 :“杜氏肌营养不良”(共找到约41条相关新闻)
  • Nature医学颠覆性文章:杜氏肌营养不良其实是干细胞病

    【导读】渥太华大学和渥太华医院的研究人员首次发现,杜氏肌营养不良(DMD)能够直接影响肌肉干细胞。这项研究发表在十一月十六日的Nature Medicine杂志上,颠覆了人们长期以来对这种疾病的理解,为实现更有效的治疗

  • FDA受理Sarepta Therapeutics杜氏肌营养不良症药物Eteplirsen上市申请

    Sarepta Therapeutics今天宣布FDA已接受其杜氏肌营养不良症(DMD)药物Eteplirsen的审批申请,PDUFA 日期是2016年2月26日。Eteplirsen的适应症是适合跳过外显子51表达患者,这类患者约占13%,是最大的一类DMD。另一

  • 瑞士Santhera小分子药物idebenone获入FDA快速通道,杜氏肌营养不良患者有福了!

    瑞士Santhera制药公司治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的药物Raxone/Catena(化学名: idebenone)三期临床试验结果甚是乐观,获得了FDA快速通道药物认定。

  • 欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)

    欧盟有条件批准PTC公司孤儿药Translarna,用于无义突变型杜氏肌营养不良(nmDMD)非卧床患者的治疗,该药是一种蛋白修复药物,能使含无义突变的基因产生功能性蛋白,开发用于由无义突变导致的遗传性疾病。

  • GSK治疗杜氏肌营养不良药物drisapersen三期研究失败

    2013年10月9日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头葛兰素史克公司开发的用于治疗杜氏肌营养不良的药物drisapersen上周宣布失败。公司表示在分析数据后发现,此次三期研究未能达成任何有价值的研究结果。在这次长达48周的研究中,使用drisapersen的患者相比于安慰剂组未能有明显改善。

  • EMBO Mol Med:新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良

    2013年9月10日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

  • AJP:抗癌药物他莫昔芬或可缓解杜氏肌营养不良患者症状表现

    2013年1月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日,刊登在国际杂志The American Journal of Pathology上的一篇研究报告中,来自瑞士日内瓦大学和洛桑大学的研究者通过研究揭示了,抗乳腺癌药物他莫昔芬可以缓解杜氏肌营养不良(DMD)小鼠模型的某些病理表现。

  • Mol Ther:新型基因疗法或可用于治疗杜氏肌营养不良

    2013年1月16日 讯 /生物谷BIOON/ --通常情况下,一项最新的研究结果往往会帮助科学家寻找到改善人类健康问题的答案或者寻找到某项难关的突破口,近日,来自密苏里大学的研究者通过对杜氏肌萎缩症(DMD)犬类模型进行研究详细地揭示了其使用基因疗法如何来治疗肌营养不良症,相关研究成果刊登于国际杂志Molecular Therapy上。

  • Sci. Transl. Med.:分子辅助杜氏肌营养不良症的反义疗法

    研究人员发现了一种可使针对杜氏肌营养不良症的反义寡核苷酸疗法变得更为有效的辅助药物。一种联合疗法可显着地减缓该肌肉消耗性疾病的进展,这种疾病使得大多数的患者在12岁时就坐上了轮椅。在罹患肌营养不良症的人中,反义寡核苷酸疗法被用来修补基因剪接体系并跳过一个叫做外显子的蛋白编码基因。外显子跳读纠正了一个受到破坏的读码框并恢复了抗肌萎缩蛋白的生产。

  • PNAS:杜氏肌营养不良症新疗法

    近日美国布朗大学的研究人员在《美国科学院院刊》(PNAS)上发表论文称他们开发了一种新的有潜力的治疗方法,利用一种天然的人类蛋白显著地减慢了杜氏肌营养不良症小鼠的肌肉损伤改善了小鼠的肌肉功能。 杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病,主要发生于男孩。据统计,全球平均每3500个新生男婴中就有一人罹患此病。患者在学龄前就会因骨骼肌不断退化出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走。