中国细胞与基因疗法（CGT）研发趋势
中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控，严格保障患者安全并确保治疗效果，尤其注意监测继发性恶性肿瘤（如T细胞淋巴瘤）的出现。
2025-08-06
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Science：基因调控新范式！目标基因如何“囚禁”自己的增强子？
我们曾以为，基因的表达与沉默，如同一场精心编排的管弦乐，由启动子 (promoter) 作为乐团的指挥席，而远方的增强子 (enhancer) 则是那位激情四溢、手持指挥棒的灵魂指挥家。这位&ldqu
2025-09-24
基因疗法攻克胶质母细胞瘤的新希望
科学家们通过研究巧妙地利用基因疗法将肿瘤相关巨噬细胞（TEMs）改造成“特洛伊木马”，并在肿瘤局部释放免疫刺激因子从而成功激活CAR-T细胞，进而就能显著抑制胶质母细胞瘤的生长，延长小鼠的生存期。
2025-07-10
Cell：新研究表明AOAH增强多种癌症免疫疗法，有望开发出新的免疫疗法
该研究系统揭示了AOAH增强抗肿瘤免疫的独特分子机制。这种分泌性脂肪酶能够清除肿瘤微环境中抑制免疫应答的特定磷脂酰胆碱分子。
2025-11-25
Nat Neurosci：阿尔茨海默病新希望！科学家成功将“风险基因”切换为“保护基因”
来自美国肯塔基大学等机构的科学家们通过研究成功设计出一种具有划时代意义的基因工程小鼠模型：APOE4s2。
2025-12-04
Science：新研究绘制出人类双链断裂修复的综合基因目录
研究小组鉴定出了人类DNA断裂修复后残留的2万种"疤痕"类型，并将其整理到一个名为"人类修复组门户"的网站上，供全球科学界使用。
2025-10-23
Mol Ther Oncol：“特洛伊木马”基因疗法有望精准绞杀疱疹病毒相关癌症
来自加州大学戴维斯分校综合癌症中心等机构的科学家们通过研究设计出了一种巧妙疗法，如同向敌军大本营派遣特工，只等一声令下，癌细胞便从内部土崩瓦解。
2025-10-09