Nature子刊：优化碱基编辑，治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明，碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑，能够显著增加功能性SMN蛋白水平，从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略。
首部《中国医生脊髓性肌萎缩症（SMA）疾病认知与诊疗现状蓝皮书》重磅发布！
2023年10月25日,由艾昆纬企业管理咨询(上海)有限公司(IQVIA)和渤健生物科技(上海)有限公司(Biogen)共同发起的《中国医生脊髓性肌萎缩症(SMA)疾病认知与诊疗现状蓝皮书》正式发布。
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
The Innovation:肌患病，肠来治：利用菌群对抗肌萎缩相关疾病
近年，众多研究成果揭示肠道菌群调控在防治肌萎缩相关疾病方面的应用前景。但仍需开展深入的临床前机制研究，来启发与推动创新性的肌萎缩防治方案。
Brain:一种候选药物延长肌萎缩性侧索硬化症啮齿动物模型的寿命并缓解症状
在一项新的研究中，来自芬兰赫尔辛基大学等研究机构的研究人员发现了一种治疗肌萎缩性侧索硬化症（amyotrophic lateral sclerosis, ALS）的候选药物。在动物实验中，脑多巴胺神经
西北农林科技大学吴江维团队等首创脓毒症诱导肌萎缩猪模型，并发现潜在治疗靶点
该项研究成果不仅在医学领域具有重要意义，同时凸显了我国在医学研究方面的领先地位，也将为提高医疗水平、减轻患者痛苦以及促进社会健康事业的发展带来积极的影响。
研究揭示天然产物vinigrol靶向蛋白质二硫键异构酶的抗炎机制
该研究基于vinigrol的构效关系研究，设计并合成了具有生物活性的光交联小分子探针，并结合基于活性的蛋白质分析技术发现PDI可能是vinigrol的蛋白靶点。
Molecular Therapy Nucleic Acids :AAV9介导的miR34a可改善脊髓性肌萎缩小鼠的运动障碍
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种常染色体隐性遗传性神经退行性疾病，表现为脊髓运动神经元(MNS)变性和功能障碍。SMA是由存活运动神经元1(SMN1)基因的功能缺陷引起的。
研究揭示白叶枯病菌新型主效TALE蛋白”一箭双雕”激活水稻抗感病性的机制
上述结果表明，Tal6b/AvrXa27A是一种新型的主效TALE，具有无毒性（avirulence）和毒性（virulence）双重功能，能同时靶向抗病基因Xa27和感病基因OsSWEET11a。
两篇Cell子刊发现在抗逆转录病毒治疗期间，感染者体内休眠的HIV可产生病毒RNA和蛋白
HIV抗逆转录病毒疗法（ART）被认为是一种治疗方法，而不是一种治愈方法，因为患者通常会携带有感染HIV的细胞库，如果停止治疗，HIV就会重新出现。长期以来，人们一直认为这种细胞库处于休眠状态，但是在