生成式AI设计出CRISPR蛋白，高效编辑人类DNA，且安全性更高
该研究展示了一种完全由人工智能从头设计的基因编辑工具——OpenCRISPR-1，并首次成功进行了对人类基因组的精准编辑。
2025-08-02
Cell：新研究揭示AAV病毒进入细胞的新型受体，有望开发出更安全更有效的新型基因疗法
研究人员通过先进的遗传学、生物化学和分子生物学技术证实，AAVR2在帮助多种AAV类型（包括广泛用于患者治疗的AAV类型）更高效地进入细胞过程中发挥关键作用。
2025-07-28
Cell子刊：揭开司美格鲁肽的减肥机制，激活这种神经元，让减肥更安全
研究首次解析了司美格鲁肽通过 AP/NTS Adcyap1+ 神经环路调控代谢的分子路径，揭示了“减脂保肌”的潜在靶点，为开发副作用更小、疗效更持久的肥胖治疗策略奠定了理论基础。
2025-06-03
Lancet：临床试验表明新型药物伊普可泮可安全有效地治疗补体3肾小球病
这项名为APPEAR-C3G的III期试验结果首次证明物伊普可泮可以通过阻止肾脏蛋白质流失和稳定肾功能，来防止补体系统损害肾脏。
2025-09-28
Nature Materials：清华大学喻国灿/程功等开发新型LNP，不在肝脏蓄积，让mRNA疫苗更安全、更高效
该系统展现出作为开发高效且安全的 mRNA 疫苗的有效且毒性极低的递送平台的巨大潜力。
2025-08-06
登上Cell子刊：正大天晴BET抑制剂临床试验结果发布，安全有效治疗复发或难治性淋巴瘤
这项多中心 1 期临床试验结果显示，口服 BET 抑制剂 TQB3617 在复发或难治性淋巴瘤患者中表现出可接受的安全性和良好的疗效，最常见的治疗相关不良事件为血小板减少症，发生率为 36%。
2025-11-01
J Control Release：红细胞外泌体携双药协同，为治疗提供安全有效新策略
研究显示，红细胞外泌体递送KRAS反义寡核苷酸与RIG-I激动剂，可协同激活抗肿瘤免疫，抑制胰腺癌生长及腹膜转移，且在非人灵长类中安全耐受。
2025-09-24
诺奖团队最新Nature：这种“黏液”可以保护大脑安全，并防止衰老
该研究首次系统性阐明了糖萼（尤其是其中的黏蛋白）在血脑屏障（BBB）衰老中的核心地位，为理解血脑屏障随年龄增长而衰退提供了全新视角。
2025-03-07