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  • FDA顾问支持基因疗法用于治疗遗传性失明患者

    2017年10月26日 讯 /生物谷BIOON/ --日前,FDA批准了相关机构首次利用基因疗法来治疗因遗传突变而诱发的疾病;10月12日,一个由外部专家组成的小组一致投票通过了这种基因疗法在治疗遗传性失明上带来的益处或许超过了其所带来的风险,当然了FDA并不需要听从其顾问的指导,但通常情况下其需要这么做,关于这种名为voretigene neparvovec(Luxturna)的疗法的最终决定预

  • 美国首个遗传病基因疗法有望上市:为失明者揭开黑布

    对莱伯先天性黑蒙症患者而言,失明是一经出生就注定,需要一生去逐渐接受的事实。它是一种在新生儿出生一年内就发病的罕见遗传病,每10万人中有2-3位不幸罹患。捕捉疾病痕迹的场景往往发生在,婴儿的目光不会追随悬挂晃动着的玩偶,对刺眼的光源却毫不避让。随着年岁增长,患者的视野会是轮廓和阴影的集合,并在中年时,彻底跌入漆黑的失明深渊。而且,无药可医。对10月中旬,在美国食品药品监管局(FDA)咨询委员会面前

  • PNAS:基因疗法有望治疗失明症状

    2017年10月3日/生物谷BIOON/---大部分永久性失明的症状产生都是由于视网膜中数一百万计的光感受体细胞(类似于数码相机的像素点)的缺失导致的。然而,视网膜中那些残余的、对光线敏感度不高的视觉神经细胞则处于正常状态。最近,来自牛津大学的Samantha de Silva等人通过病毒转染的方式在患有“视网膜色素变性(一类常见的导致青少年失明的原因)”的小鼠眼部残余的视神经细胞中表达光感蛋白(

  • 治疗失明新办法:工程病毒入眼配合光遗传眼镜

    光遗传是一门新兴技术,最近有两家创业公司表示,它们要展开临床实验,将光遗传技术与高科技眼镜结合,让光线进入眼睛,治疗失明。这两家公司一家是巴黎GenSight Biologics,还有一家是纽约Bionic Sight,它们都认为,如果将可穿戴电子设备与基因治疗技术融合,可以让视网膜重新感知光线,从而达到恢复视力的目的。

  • 美国干细胞眼科治疗导致三名女性失明

    根据案例的新报告,三名女性在佛罗里达诊所接受未经证实的干细胞治疗后失明。三名女性在她们七八十岁的时候,开始出现黄斑变性,这种疾病可以导致视网膜的损伤,并且可能造成视觉丧失。他们在2015年接受干细胞治疗,希望能治好她们的视网膜黄斑变性。然而,没有证据表明,接受的干细胞治疗可以帮助恢复黄斑变性患者的视力,一份新报告的作者写道。几个报告的作者在这三位女性接受干细胞治疗后,开始帮助她们治疗出现的并发症。

  • Nat Commun:治疗失明新策略!利用CRISPR阻止视网膜退化!

    据一项新的研究,在小鼠体内,沉默基因Nrl会阻止视网膜退行性疾病中的细胞丢失。这一发现可能导致人们开发出新的疗法来阻止视网膜色素变性等人类疾病中的视力丧失。

  • 利用CRISPR/Cas9系统可拯救失明小鼠

     以前基因治疗一般是用病毒导入和替换目标基因。CRISPR的好处是它不引入外源基因,避免了相关风险。但怎样输送CRISPR到目标位置让它生效,还是个艰巨的技术挑战。英国《自然·通讯》杂志发表一项遗传学重要研究

  • Nat Genet:全基因组关联性研究阐明引发机体失明的关键遗传突变

    日前,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上的研究报告中,来自澳大利亚等等多国的研究人员通过研究首次发现了引发2型黄斑毛细血管扩张(Macular Telangiectasia type 2,MacTel)的基因,MacTel是一种退化性的眼部疾病,其会导致个体失明,目前并无有效的疗法对该疾病进行治疗。

  • Genome Res:利用CRISPR-Cas9基因外科手术阻止失明

    在一项新的研究中,来自韩国基础科学研究所基因组工程中心的研究人员报道利用CRISPR-Cas9在支持小鼠视网膜的组织层中开展“基因外科手术”。

  • 2017年首个接受“仿生眼”的失明患者将重启光明

     你还在为日渐模糊的视力困扰吗?你还在担心视力后遗症而不敢开刀手术吗?你还觉得先天性失明无法治愈吗?一个名叫“仿生眼”的系统就可以帮你摆脱这些困扰。2017年,澳大利亚一名失明者将成为首个接受“仿生眼