慢性眼底疾病是导致人们视力严重受损甚至失明的主要原因。记者11日获悉，经过近8年攻关，复旦大学药学院魏刚教授研究团队在无创眼内基因药物递送研究领域获重要进展，对治疗致盲性慢性眼底疾病有重要意义。该成果已发表在国际知名学术期刊《纳米快报》(《Nano Letters》)上。据魏刚介绍，遗传性视网膜病变、视网膜母细胞瘤、老年黄斑变性、糖尿病性视网膜病变等慢性眼底疾病是导致人们视

基因治疗是一类在疾病发生的最根本层面上实现相关治疗的研究策略。现已上市的基因治疗药物大多是以病毒为载体实现基因递送的。病毒载体的引入无疑会引起人们对该类治疗体系的生物安全性产生顾虑。因此，发展生物相容的基因递送载体就显得越来越重要，并且成为具有挑战性的前沿课题之一。近年来发展起来的DNA折纸纳米技术是一种独特的自下而上的自组装纳米技术，可被用于设计和制备具有各类尺寸和形貌可控的自组装纳米结构。DN

 近日有消息指出，Libella基因药业将在哥伦比亚卡塔赫纳（OUS）开展相关临床研究，依托基因治疗手段企图逆转与年龄有关的疾病进展，试验的初次对象是阿尔茨海默氏病。不同于传统药物需要服用数月或数年，基因治疗可以一次性从源头上解决疾病根本问题，修复患者体内缺陷的DNA并使身体自行修复。目前，每天有228名美国人死于阿尔茨海默病，全球还不存在任何已知的治疗方法或药物可以。基因治疗能够永久纠

2017年9月28日讯 /生物谷BIOON/ --今日，VivetTherapeutics宣布，公司旗下治疗威尔逊氏病（Wilson’s Disease，WD）的基因药物VTX801被美国和欧洲监管部门孤儿药的称号。WD是铜转运蛋白ATP7B基因突变引发的一种遗传疾病，发病概率约为1/40000人。WD患者的胆脏中代谢、排除铜元素的途径被破坏，导致组织中积累铜元素，引发组织毒性（尤其是肝脏和中枢神

“通过研究人类的DNA，预知可能发生的疾病，研制出新型的DNA药物，就有可能让人类永葆青春！”在近日举行的第十五届中国科协年会上，2004年诺贝尔化学奖得主、以色列理工学院教授阿龙·切哈诺沃出语惊人。 前不久，好莱坞女星安吉丽娜·朱莉决定割除双乳乳腺的事件引发舆论聚焦：她之所以要做切除手术，是因为她很有可能携带一种导致乳腺癌的基因。此举被一些人解读为，基于基因检测的个性化诊疗时代的来临。

有人说，创新能力，是科技发展的“大脑”。 那么对于“中国北药”来说，长春高新生物医药产业园这个以生物药为主、中药为辅的产业集群区和新药创制核心区，就是它说一不二的“大脑”。 长春生物医药产业园经过多年的发展，现代生物制药工业已颇具规模。园区形成了以生物制药为主体，集研发、孵化、生产、物流为一体，具有较强创新和辐射能力的生物医药产业格局。

经过3年多科技攻关，治疗Ⅱ型糖尿病的新基因药物———脂糖素的研究日前在哈尔滨取得突破性进展。东北农业大学研究团队成功分离出脂糖素基因，并建立了检测药物效果的细胞和动物模型。试验表明，这种被命名为脂糖素的基因药物是迄今为止世界上最长效的降糖药物。 糖尿病分为Ⅰ型和Ⅱ型，其中Ⅱ型糖尿病占到90%以上，其基本发病机制是胰岛素抵抗。

基因药物是现代生物医药研发的主要方向。目前，基因药物发展势头不错，但是基因药物领域仍存在一些亟待解决的问题。虽然我国目前已经研究了3000多个人类基因，但与国外相比，仍然存在着较大的差距。业内人士如是表示。

尽管目前基因药物进展不错，但是基因药物领域存在亟待解决的关键技术问题。虽然我国目前已经研究了3000多个人类基因，但与国外相比，仍然存在着较大的差距。 “基因药物是现代生物医药中的药物研发的主要方向。”在日前举行的第四届中国生物产业大会高层论坛上，天津溥瀛生物技术有限公司董事长于在林说。