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Mol Ther | 吴皓/杨辉合作研发新型基因编辑工具成功实现遗传性耳聋DFNB9基因治疗

本研究通过单个AAV载体携带CRISPR/Cas13 RNA单碱基编辑系统emxABE,实现了OTOF Q829X遗传性耳聋小鼠安全有效的递送及更高的治疗效率

2023-12-19

国家药监局:已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验

10月7日,国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》(以下简称《答复》)。

2023-10-08

细胞基因治疗市场发展潜力巨大,行业已在加速布局!

细胞和基因疗法( CGT)是利用来自患者或供体的活细胞替代受损或患病的细胞或刺激身体免疫反应或再生的治疗方法,具有技术迭代快、创新潜力巨大等特点。目前,政策加持,资本争相入局该领域,有统计数据显示,截

2023-08-03

Nature子刊:胥春龙/周英思/胡纯一团队改造微型基因编辑工具TnpB-ωRNA,用于体内基因治疗

该研究首次展示了工程化改造ωRNA*可以显著提高TnpB编辑活性,而且证明了改造后的TnpB-ωRNA*在模型制备和遗传疾病基因编辑治疗中的应用潜力。

2024-02-04

参评正式启动|华医榜·2023细胞与基因治疗产业宏图榜

榜单结果将于2023年9月22-23日在上海召开的“2023(第十四届)细胞与基因治疗国际研讨会”现场发布。

2023-08-10

信念医药又一款AAV基因治疗药物获批临床

国家药监局药品审评中心(CDE)官网最新信息显示,信念医药公司(Belief BioMed,BBM)全资子公司上海信致医药科技有限公司和上海勉亦生物科技有限公司申报的“BBM-H803注射

2023-07-25

辉大基因首款眼科基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定

FDA授予RPDD以鼓励开发影响在美国人数少于20万,年龄在18岁或以下的儿童,严重或危及生命的疾病的新疗法。RPDD计划允许获得批准的发起人有资格获得优先审查券(PRV)

2023-08-08

来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组安全港,为更安全的基因治疗奠定基础

研究团队开发了一种新型基因插入技术——“精确RNA介导的转基因插入”(PRINT)。

2024-02-27

【倒计时2天】2023第十四届细胞与基因治疗大会参会须知请查收!

2023(第14届)细胞与基因治疗研讨会暨抗体工程与创新免疫治疗技术论坛,9月22-23日,海富悦大酒店 (上海市松江区, 茸悦路208弄)即将召开!

2023-09-20