首页 » 标签 :“反义寡核苷酸”(共找到约6条相关新闻)
  • 全球首批!Ionis反义寡核苷酸新药在欧盟率先获批上市

     昨日,Ionis Pharmaceuticals及其子公司Akcea Therapeutics宣布,由两家公司共同开发的反义寡核苷酸药物Waylivra(volanesorsen)已获得欧盟委员会(EC)的有条件上市许可,作为家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成年患者控制饮食之外的辅助疗法,这些患者患有遗传性FCS,并且有高风险出现胰腺炎并发症,对饮食控制和甘油三酯降低治疗的反应不良。

  • PNAS:利用反义寡核苷酸诱导外显子跳读有望治疗肾脏疾病

    2018年11月18日/生物谷BIOON/---Joubert综合征(Joubert syndrome)是一种脑部疾病,引起不同程度的身体和精神障碍,有时还引起视觉障碍。在新生儿中,这种疾病的发病率为1/80000,而且三分之一的患者也会遭受肾功能衰竭。并非所有的Joubert综合征患者都携带发生G1890*突变的CEP290基因,其中G1890*突变会导致肾脏遭受损伤。那些出现肾脏疾病的患者可能

  • 喝奶治病?罗氏与PureTech签署$10亿协议,利用乳汁外泌体递送反义寡核苷酸药物

    2018年7月20日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏(Roche)近日与生物制药PureTech Health达成一项多年合作协议,利用PureTech公司乳源外泌体平台技术,用于罗氏反义寡核苷酸(AON)平台所开发的药物。乳源外泌体技术有望帮助克服基于寡核苷酸的药物开发中所面临的最大的挑战之一:核酸口服给药。根据协议条款,PureTech将收到一笔总额达3600万美元的预付款、研究

  • 反义寡核苷酸疗法似乎能有效治疗多种类型的神经变性疾病

    2017年12月26日 讯 /生物谷BIOON/ --亨廷顿氏症是一种致死性的脑部疾病,近日科学家们开发出了一种新型疗法已经成功完成了首次人体试验,研究人员所开发的药物能够降低患者脑脊液中有害亨廷顿蛋白的水平。亨廷顿氏症是由于患者机体中制造亨廷顿蛋白的基因发生突变所诱发的一种疾病,这种突变会让亨廷顿蛋白变大而且更易于积累,科学家们认为亨廷顿蛋白粘度的增加会促进亨廷顿患者脑细胞死亡,随着疾病不断进展

  • FDA批准的寡核苷酸类药物及在研反义寡核苷酸类药物一览

      寡核苷酸,是一类20个左右碱基的短链核苷酸的总称(包括脱氧核糖核酸DNA或核糖核酸RNA内的核苷酸)。寡核苷酸可以很容易地和它们的互补链结合,所以常用来作为探针确定DNA或RNA的结构;而其作为药物候选应用的研究则始于大约30年前,包括了反义寡核苷酸(ASOs),核酸适配体(apatmers)及近15年来对各类siRNAs的研究。这期间,医药工业界开展了大量的临床试验。截至

  • Cancer Res.:反义寡核苷酸对治疗肝癌或有意义

    2012年1月3日,据《每日科学》报道,一项新的研究表明,选择性地靶向和阻断肝癌中一个重要的特定microRNA是可能的。这一发现可能提供一个针对肝癌的新疗法,每年全球估计有549000人死于肝癌。

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