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  • Science:亨廷顿舞蹈病改变人类神经发育

    2020年7月17日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。这种疾病是由亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)编码基因发生突变引起的。患有HD的人会经历沮丧、易怒以及其他神经系统和行为问题。他们也可能在处理信息和控制身体动作方面有困难。虽然HD是一种晚期表

  • 全球首个氘代药物Austedo(安泰坦®)在中国获批上市,治疗亨廷顿舞蹈病和迟发性运动障碍!

    梯瓦是氘代领域的开路先锋,Austedo(安泰坦®)是全球首个获批的氘代药物,而中国是继美国之后全球第二个批准Austedo的国家。

  • Nature:复旦大学鉴定出4种自噬体连接化合物有望治疗亨廷顿舞蹈病等polyQ疾病

    2019年11月18日讯/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是已被最广泛研究的四种主要神经退行性疾病之一。它的临床症状包括不受控制的舞蹈样行为(即舞蹈病)以及认知不足和精神异常。鉴于导致这种疾病的亨廷顿蛋白突变体(mutant huntingtin, mHTT, 突变型HTT)的生化活性尚未表征,因此通过传统药物发现方法发现阻断这些致病性蛋白生

  • Science子刊:新策略有望治疗亨廷顿舞蹈病

    2019年10月22日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中,来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员在探究星形胶质细胞在亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease)中发挥作用的过程中,鉴定出一种可能阻止这种疾病并修复它导致的某些损伤的潜在策略。相关研究结果发表在2019年10月16日的Science Translational Medicine期刊上,论文标题为“Astrocyte

  • Science子刊:抑制致病性亨廷顿蛋白表达有望治疗亨廷顿舞蹈病

    2018年10月6日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington disease, HD)是一种遗传性的渐进性疾病,可引起精神衰退,精神问题和不受控制的运动。这种疾病由突变的亨廷顿蛋白(huntingtin, HTT)引起,它的症状出现在成年期并且随着时间的推移而恶化。在加拿大,亨廷顿舞蹈病的发病率大约为1/7000,而且患有这种疾病的人的每个孩子有50%的几率遗传这个导致这种疾病

  • 研究发现亨廷顿舞蹈病与肠道菌群失调存在关联

      澳大利亚研究人员最新发现,患有亨廷顿舞蹈病实验鼠的肠道微生物组成与健康鼠显着不同。这一研究为证明亨廷顿舞蹈病与肠道菌群失调存在关联提供了初步证据,表明肠道微生物在大脑疾病中起着重要作用。亨廷顿舞蹈病是一种染色体显性遗传所导致的脑部退化疾病,症状表现为舞蹈性运动以及认知和行为障碍,目前没有治疗方法。澳大利亚墨尔本大学研究人员在对比健康鼠和被基因改造后患有亨廷顿舞蹈病实验鼠的肠

  • Cell:世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪在中国诞生

    国际权威学术期刊《细胞》在线发表生物学领域的一项重大成果:以广东科学家领衔的国际研究团队历时四年,首次利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术,成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪,精准地模拟出人类神经退行性疾病。该成果由暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院教授李晓江团队、中科院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学团队、美国埃默里大学教授李世华团队等多个研究团队共同完成,论文共

  • Cell:重大突破!我国科学家培育出亨廷顿舞蹈病猪模型

    2018年4月1日/生物谷BIOON/---亨廷顿舞蹈病(Huntington's disease, HD)是一种遗传性神经退行性疾病,是由一种编码导致脑细胞死亡的毒性蛋白的基因引起的。在一项新的研究中,利用基因工程技术,来自中国暨南大学、中科院广州生物医药与健康研究院、吉林大学、中山大学附属第一医院和云南农业大学等研究机构的研究人员构建出HD猪模型。他们预计这种HD猪模型可能是一种测试HD疗法的

  • 罗氏&Ionis早期亨廷顿舞蹈病试验结果积极

    近日,Ionis及合作伙伴罗氏公布了一项I/II期研究的生物标志数据,该研究驱使制药巨头罗氏继续向IONIS-HTT Rx(RG6042)支付4500万美元的期权费用。相关研究人员于周四晚间表示,他们发现,使用该疗法的患者在接受最高剂量治疗后突变的亨廷顿蛋白平均减少40%,有些患者减少了60%。而且他们补充说,取得这样的效果对于任何亨廷顿药物来说都是第一次。要知道,正是这种毒性蛋白质给亨廷顿患者大

  • Cell:抑制mtHSP70或有助治疗亨廷顿舞蹈病

    在一项新的研究中,研究人员报道让大脑中的神经元遭受应激让它们释放一种被称作血清素的激素,其中这种激素给全身发出这些大脑细胞处于攻击中的警报信息,从而在离大脑较远处的细胞中发起一种类似的应激反应。