首页 » 标签 :“β地中海贫血”(共找到约9条相关新闻)
  • 重磅!新基首创红细胞成熟剂luspatercept治疗β地中海贫血III期临床获得成功

    2018年7月10日/生物谷BIOON/--美国生物技术巨头新基(Celgene)与合作伙伴Acceleron制药公司近日联合宣布,评估实验性药物luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血的III期临床研究BELIEVE达到了主要终点和全部关键次要终点。结果显示,与安慰剂组相比,luspatercept治疗组患者输血负担显著减少。BELIEVE是一项随机、双盲、多中心临床研究,在输血依赖性

  • 首个CRISPR产品将于2018年开展β-地中海贫血I/II期临床试验

    β 地中海贫血(β-mediterranean anemia)是指β 链的合成受部分或完全抑制的一组血红蛋白病。患儿出生时无症状,多于婴儿期发病,生后3~6 个月内发病者占50%,偶有新生儿期发病者。发病年龄愈早,病情愈重。严重的慢性进行性贫血,需依靠输血维持生命,3~4 周输血1 次,随年龄增长日益明显。并发含铁血黄素沉着症时因过多的铁沉着于心肌和其他脏器如肝、胰腺等而引起该脏器损害的相应症状,

  • 二甲双胍新疗效:治疗镰状细胞病和β地中海贫血

    【使用治疗2型糖尿病的药物战斗镰状细胞病】镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过180,000美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白(HbF)水平而变得更轻甚至治愈,但是当前治疗在提高

  • Genome Res:β-地中海贫血的新型基因疗法

    近日,来自加州大学旧金山分校和血液系统研究所的研究人员成功利用CRISPR/CaS基因组编辑技术来纠正β-地中海贫血患者细胞的致病突变。

  • Cell Res:高绍荣等iPS技术治愈β-地中海贫血等遗传性疾病获进展

    近日,国际著名杂志《细胞研究》(Cell Research)在线发表了北京生命科学研究所高绍荣博士实验室的最新研究成果“Genetic correction of β-thalassemia patient-specific iPS cells and its use in improving hemoglobin production in irradiated SCID mice”的文章...

  • Nature:β-地中海贫血症基因疗法试验取得初步成功

    地中海贫血症患者往往要靠定期输血来保持健康,而一个国际科研小组日前报告说,其开展的以基因疗法治疗一名地中海贫血症患者的试验取得初步成功。这名患者已不再需要输血,并拥有一份正常的工作。 法国、美国、意大利等国科研人员在新一期英国《自然》杂志上报告说,这名男性患者从3年前开始接受基因疗法。当时他18岁,患有β型地中海贫血症。

  • 重型β-地中海贫血

  • 重型β-地中海贫血

  • 中药治疗β-地中海贫血成果通过有关部门鉴定

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