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白血病(AML)新药!安斯泰来Xospata(吉瑞替尼)一线治疗3期临床失败,在中国进入优先审查!

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来源:本站原创 2020-12-25 23:18

在中国,Xospata治疗复发/难治性AML正在接受国家药监局的优先审查。

2020年12月25日讯 /生物谷BIOON/ --日本药企安斯泰来(Astellas)近日公布了评估靶向抗癌药Xospata(gilteritinib,吉瑞替尼)治疗急性髓性白血病(AML)3期LACEWING研究(NCT02752035)的结果。这是一项开放标签、多中心、随机试验,在新诊断的、不适合强化诱导化疗的FLT3突变阳性(FLT3mut+)AML患者中开展,正在评估Xospata+阿扎胞苷方案、阿扎胞苷单药治疗方案的疗效和安全性。

在计划的中期分析中,该研究没有达到总生存期(OS)主要终点。独立数据监测委员会(IDMC)建议终止这项研究,结论性结果表明,OS不太可能显示出统计学上的显著改善。安斯泰来已经停止了该试验的患者入组,并正在审查结果,以便根据需要采取其他行动。

安斯泰来高级副总裁兼肿瘤治疗区域主管Andrew Krivoshik博士表示:“尽管我们对LACEWING的初步结果感到失望,但我们正在对数据进行彻底审查,并计划在以后的某个日期分享详细结果。这些结果不影响其他正在进行的Xospata试验。我们将继续致力于我们的全面计划,基于gilteritinib在复发或难治性FLT3突变阳性AML患者中的早期阳性数据,在广泛的FLT3阳性AML患者中对gilteritinib进行调查。”

急性髓系白血病(AML)是一种影响血液和骨髓的癌症,其发病率随着年龄增长而增加,是成人最常见的白血病类型之一。AML在所有类型白血病中的存活率最低。大约三分之一的AML患者携带FLT3突变,这种突变与无病生存期和总生存期恶化相关。在FLT3mut+AML患者中,估计有30-40%的患者由于年龄、体能状况和/或共病而不适合强化化疗方案。

FLT3抑制剂方面,诺华靶向抗癌药Rydapt(midostaurin)于2017年4月获美国FDA批准治疗FLT3突变阳性新诊AML成人患者,成为全球首个一线治疗FLT3突变阳性AML的靶向药物。

Xospata属于第二代FLT3抑制剂,针对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者,与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚,但它们与治疗耐药性有关。

Xospata是通过与日本寿制药株式会社(Kotobuki Pharmaceutical)的研究合作发现,安斯泰来拥有开发、制造、潜在商业化Xospata的独家全球权利。在美国、日本、欧盟,Xospata均被授予了孤儿药资格,在美国还被授予快速通道资格,在日本被授予SAKIGAKE资格。

在2018年10月,Xospata率先在日本获得批准,用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。2018年11月底,Xospata获美国FDA批准,成为用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂,也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。2019年5月,FDA批准了Xospata的一份补充新药申请(sNDA),更新Xospata的美国产品标签,纳入来自III期ADMIRAL试验的最终OS数据。在欧盟,Xospata于2019年10月获得批准,单药治疗携带FLT3突变(FLT3mut+)的复发性或难治性AML成人患者。

在中国,Xospata于2020年3月提交上市申请、7月获得优先审评资格、11月被列入临床急需境外新药名单:该药是一种每日一次的口服药物,作为一种单药疗法,用于治疗FLT3突变阳性(FLT3mut+)的复发性(疾病复发)或难治性(药物难治)急性髓性白血病(AML)成人患者。Xospata有潜力改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。

据估计,在中国,每年约有80000人诊断患有白血病。AML是成年人最常见的白血病之一。FLT3mut+AML患者预后非常差,挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在AML治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

来自III期ADMIRAL研究的结果显示,在复发性或难治性FLT3mut+AML成人患者中,与挽救性化疗相比,Xospata将总生存期(OS)显著延长(中位OS:9.3个月 vs 5.6个月,HR=0.64[95%CI:0.49-0.83],p=0.0004)、一年生存率提高一倍(37% vs 17%)、伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解率提高一倍(34.0% vs 15.3%)。安全性方面,Xospata治疗组最常见的≥3级不良事件为发热性中性粒细胞减少(45.9%)、贫血(40.7%)、血小板减少(22.8%)。(生物谷Bioon.com)

原文出处:Astellas' Xospata fails to extend survival in leukemia study

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