**靶向疗法 FDA今日批准诺华镰状细胞贫血症疗法上市
来源：药明康德 2019-11-17 18:15
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预
11月16日，诺华（Novartis）公司宣布，美国FDA批准其潜在重磅疗法Adakveo（crizanlizumab，又名SEG101）上市，用于在16岁以上镰状细胞贫血症（SCD）患者中降低血管阻塞危机（vaso-occlusive crisis， VOC）的发生频率。这是FDA批准治疗VOC的首款靶向疗法。Adakveo是一款靶向P选择素（P-selectin）的单克隆抗体。FDA的批准比预定时间提前了接近两个月。这也是FDA两天内继百济神州的抗癌疗法Brukinsa和盐野义的抗生素Fetroja之后批准的第三款创新疗法。
镰状细胞贫血症的病因是由于编码血红蛋白（Hb）β亚基的基因发生突变。在脱氧状态下，异常状态的Hb发生聚合，促使血红细胞（RBC）不仅形态呈镰刀状，其细胞结构也变得僵硬。镰刀状的RBC会阻塞毛细血管和小血管，不仅会导致器官的缺血性损伤，还会引发疼痛。疼痛往往突然开始，可影响身体任何部位，并可持续数小时乃至数天。VOC是SCD患者最常见的急诊和住院原因之一，造成SCD患者生活质量的下降和死亡风险的增加。到目前为止，针对VOC的疗法非常有限。因此，SCD患者们急需一款有效疗法来帮助他们预防VOC带来的折磨。
Adakveo是一款靶向P选择素的单克隆抗体。P选择素是一种在血管内皮细胞和血小板上发现的粘接分子，有助于细胞间的相互作用（包括内皮细胞，血小板，RBC，镰状RBC，和白细胞），从而造成多细胞粘连和聚集，进而阻塞血管。通过与P选择素结合，Adakevo可预防VOC的发生。此前，它曾获得FDA颁发的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
这一批准是基于包含198名具有VOC病史的SCD患者的随机临床试验结果。试验结果表明，接受Adakveo治疗的患者每年因VOC接受治疗的次数为1.63次，比对照组（2.98次）降低45%（p=0.010）。而且接受Adakveo治疗的患者中36%在临床试验中未出现任何VOC，Adakeveo将接受治疗后第一次出现VOC的时间从1.4个月推迟到4.1个月。
“镰状细胞贫血症患者经常需要面对独特的挑战，他们已经默默忍受令人无法想象的疼痛危机很久了，”美国镰状细胞贫血症协会总裁兼首席执行官Beverley Francis-Gibson先生说：“我们很高兴有一款新药能够帮助成千上万的镰状细胞贫血症患者减少这些危险和疼痛的疾病发作。” (生物谷Bioon.com）
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