新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » FDA信息 » 囊性纤维化新药!Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市,治疗90%患者

囊性纤维化新药!Vertex三联疗法(VX-445/tezacaftor/ivacaftor)在美申请上市,治疗90%患者

来源:本站原创 2019-07-24 10:29


2019年07月24日/生物谷BIOON/--Vertex制药公司是囊性纤维化(CF)治疗领域的全球领导者。近日该公司宣布,已向美国食品和药物管理局(FDA)提交了VX-445(elexacaftor)与tezacaftor和ivacaftor三联疗法的新药申请(NDA),用于治疗年龄≥12岁的CF患者,具体为:携带一个F508del突变和一个最小功能突变的患者,或携带2个F508del突变的患者。Vertex公司已请求对NDA进行优先审查,如果获准,该NDA的审查时间将由标准的12个月缩短至8个月。去年5月,FDA已授予这款三药组合方案突破性药物资格(BTD)。

囊性纤维化(CF)是由囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着全球约7万人。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠。该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,导致呼吸困难及反复感染。

Vertex执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani医学博士表示:“此次三联疗法NDA的提交,是我们实现我们目标迈出的重要一步,即将该药带给目前剩下的最大一组仍没有药物获批的CF患者群体,以及为携带2个F508del突变CF患者提供显著增强的临床益处。我们将继续与FDA合作,并期待着这款三联疗法成为CF患者新的治疗方案。”

此次NDA提交,基于2项全球性III期临床研究的积极结果。其中一项是针对携带一个F508del突变和一个最小功能突变CF患者的24周III期研究,另一项是针对携带2个F508del突变CF患者的4周III期研究。2项研究结果均显示,主要终点(肺功能,ppFEV1)和全部关键次要终点均有显著改善。在这些研究中,三联疗法的耐受性良好。

有分析师预测,这款三联疗法有望将治疗范围扩大到全球90%的CF患者。如果获得批准,这款三联疗法将改变CF的治疗方式,同时也将改变Vertex公司的命运,将帮助该公司收回多年来的研发支出和投资者支持。

Vertex公司现有的CF治疗方案包括Kalydeco(ivacaftor)、Orkabi(lumacaftor/ivacaftor)和Symkevi/Symdeko(tezacaftor/ivacaftor),可治疗全球40000例患者,而这款新的三联疗法可帮助多达68000例患者,约占所有CF患者的90%。

今年早些时候,投行William Blair分析师预测,Vertex公司的CF专营权最终将达到102亿美元的峰值销售,占据市场份额的80-85%。当该公司的主要竞争对手Proteostatis Therapeutics公布令人失望的三联疗法临床项目数据时,这一预测得到了加强。(生物谷Bioon.com)

版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库