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第3款囊性纤维化药物!福泰制药Symdeko获美国FDA批准扩大适用人群,用于6-11岁儿童患者

来源:本站原创 2019-06-22 09:59


2019年06月22日讯 /生物谷BIOON/ --福泰制药(Vertex Pharma)是囊性纤维化领域的全球领导者。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准Symdeko(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)扩大适用人群,用于治疗6-11岁囊性纤维化(CF)儿童患者,具体为囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因中:(1)携带2个拷贝F508del突变的患者;(2)携带至少一个拷贝反应性突变的患者。在美国,Symdeko之前已获FDA批准,用于12岁及以上、携带2个拷贝F508del突变或一个反应性突变的CF患者。

值得一提的是,Symdeko也是Verted公司获FDA批准治疗6-11岁年龄段CF儿童患者的第3种针对疾病根本病因的药物。2012年,Vertex推出了全球首款CF靶向治疗药物Kalydeco(ivacaftor),适用于携带不同CFTR突变的CF患者;第二款产品Orkam(lumacaftor/ivacaftor)于2015年上市,适用于携带2个拷贝F508del突变的CF患者。

随着此次批准,Symdeko增加了一个额外的剂量强度(tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg和ivacaftor 75 mg),用药方面:早晨一片(tezacaftor 50 mg/ivacaftor 75 mg)、傍晚一片(ivacaftor 75 mg),间隔约12小时。该药之前已上市的剂量强度为Symdeko(tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg和ivacaftor 100 mg),用药方面:早晨一片(含tezacaftor 100 mg/ivacaftor 150 mg)、傍晚一片(含ivacaftor 150 mg),间隔约12小时。

福泰制药执行副总裁兼首席医疗官Reshma Kewalramani表示:“今天FDA扩大批准Symdeko用于6-11岁CF儿童,是我们努力为最年轻的患者提供治疗方案迈出的重要一步,这使我们更接近于为所有CF患者开发药物的目标。”

克利夫兰大学医院、克利夫兰医疗中心、彩虹婴儿和儿童医院医师Seth Walker表示:“目前,我们已经看到Symdeko对12岁及以上CF患者的临床影响。此次扩大批准,对可能受益于CFTR调制的6-11岁CF患者群体而言是一个重要的里程碑,使我们能够在疾病早期治疗CF的根本缺陷。对于从未开始或已经停止另一种CFTR调制剂且符合资格的CF患儿而言,Symdeko是一个重要的治疗选择。”

福泰制药公司完成了一项为期24周的开放标签、多中心III期研究,评估了tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor在美国和加拿大6-11岁CF儿童患者中的药物动力学、安全性和耐受性。该方案的总体耐受性良好,安全性数据与之前对12岁及以上CF患者中的研究结果相似。该研究的全部数据将在今年晚些时候公布。

CF是一种由CFTR基因突变导致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的罕见遗传性疾病,该病困扰着北美、欧洲和澳大利亚约7.5万人。目前,已发现的CFTR基因突变大约有2000个,其中F508del突变是导致CF的最常见病因,约占整个患病人数的45%。CFTR蛋白通常调节细胞膜的离子运输,基因突变能导致蛋白产物功能的破坏或丧失。当细胞膜离子运输被中断,某些器官粘液涂层的粘度将变稠,该病的一个主要特征是呼吸道积聚厚厚的粘液,造成呼吸困难及反复感染,最终可导致死亡,CF患者死亡的平均年龄在20岁左右。

一些突变可导致CFTR蛋白在细胞内不能正常加工或折叠,并且通常不能到达细胞表面。Symdeko的药物成分为tezacaftor和ivacaftor,其中tezacaftor旨在解决突变CFTR蛋白的运输和加工缺陷,使其能够到达细胞表面;ivacaftor则能在细胞膜上增加CFTR蛋白通道保持开放的时间,进一步增强其功能。

Symdeko®/Symkevi®(tezacaftor/ivacaftor+ivacaftor)已获美国、加拿大、瑞士、澳大利亚、欧盟批准用于携带特定突变的12岁及以上CF患者。福泰制药计划于2019年下半年在欧盟提交治疗6-11岁CF儿童的扩大适应症申请。(生物谷Bioon.com)

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