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杜氏肌营养不良(DMD)新药!首创结缔组织生长因子单抗pamrevlumab获美国FDA第3个孤儿药资格

来源:本站原创 2019-04-18 07:52


2019年04月18日/生物谷BIOON/--FibroGen是一家领先的美国生物制药公司,总部设在旧金山,在中国的北京和上海均设有分支机构,该公司致力于运用其在缺氧诱导因子(HIF)、结缔组织生长因子(CTGF)生物学和临床开发方面的前沿专业知识,发现和开发用于治疗贫血、纤维化和癌症领域的创新疗法。近日该公司宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已授予实验性抗CTGF单克隆抗体pamrevlumab治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的孤儿药资格。

孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。在美国,罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型,罕见病药物研发方面的激励措施包括各种临床开发激励措施,如临床试验费用相关的税收抵免、FDA用户费减免、临床试验设计中FDA的协助,以及药物获批上市后为期7年的市场独占期。

DMD是一种罕见的、使人虚弱的神经肌肉疾病,每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影响。每年全球约有2万名儿童被诊断患有DMD。这种致命性的疾病是由基因突变引起的,导致肌营养不良蛋白的缺失或缺陷,肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一种蛋白质。肌营养不良蛋白的缺乏导致肌肉无力、肌肉萎缩、纤维化和炎症。DMD患者通常在6-13岁进入卧床(non-ambulatory)状态,出行需要依赖轮椅,其渐进性肌肉无力可能导致与呼吸和心肌相关的严重医学问题。

一旦进入卧床状态,患者关节挛缩和脊柱侧凸会迅速发展,并可能导致心肌病和呼吸衰竭,并在年轻成人中导致死亡。虽然目前多数DMD药物的开发都是针对非卧床(ambulatory)DMD患者,但大多数DMD患者都是卧床的。pamrevlumab的临床开发项目目前针对这类卧床DMD患者中存在的未满足医疗需求。

卧床状态的DMD患者(图片来源:studymedicalphotos.blogspot.com)

pamrevlumab是FibroGen开发一种首创(first-in-class)全人抗体,可靶向抑制结缔组织生长因子(CTGF)的活性。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质,涉及广泛的纤维化和增生性疾病,影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化,导致器官功能障碍和衰竭,其中许多疾病几乎没有有效的治疗选择,包括特发性肺纤维化(IPF)、胰腺癌、杜氏肌营养不良(DMD)。

之前,FDA已授予pamrevlumab治疗IPF、胰腺癌的孤儿药资格和快速通道资格。临床开发方面,pamrevlumab治疗IPF和胰腺癌正准备进入III期临床,治疗DMD处于II期临床。在所有研究中,pamrevlumab表现出一致的良好安全性和耐受性。

目前,FibroGen公司正在开展pamrevlumab治疗DMD的一项II期临床研究,该研究共入组了21例卧床DMD患者,这些患者已经通过了52周治疗。该公司临床开发和药物安全副总裁Elias Kouchakji表示,“目前我们正在评估本研究中的一些临床参数,包括肺功能、心脏功能、上肢肌肉功能和组织纤维化。”

除了pamrevlumab之外,FibroGen管线中还有2款药物FG-5200和roxadustat,前者是一款含重组人胶原蛋白的生物合成角膜,开发用于治疗角膜失明,后者是一种首创的口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂)。

目前,roxadustat正由FibroGen与安斯泰来、阿斯利康联合开发。去年12月18日,罗沙司他胶囊(商品名:爱瑞卓,INN通用名:roxadustat,研发代码:FG-4592)获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。值得一提是,中国是第一个批准roxadustat的国家。在中国市场,阿斯利康将负责roxadustat的商业化推广工作。(生物谷Bioon.com)

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