第14个BTD！阿斯利康/默沙东强效MEK1/2抑制剂selumetinib获美国FDA突破性药物资格（BTD）
来源：本站原创 2019-04-02 08:03
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药selumetinib突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。PN是一种罕见的、不可治愈的遗
2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）与合作伙伴默沙东（Merck & Co）近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予靶向抗癌药selumetinib突破性药物资格（BTD），用于治疗3岁及以上神经纤维瘤病1型（NF1）相关的症状性和/或进行性、不能手术治愈的丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者。PN是一种罕见的、不可治愈的遗传性疾病，目前尚无批准的药物。去年2月，selumetinib还被FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了治疗NF1的孤儿药资格。
值得一提的是，此次BTD也是阿斯利康自2014年以来从美国FDA获得的第9个BTD。BTD是FDA在2012年创建的一个新药评审通道，旨在加快开发及审查用于治疗严重或威及生命的疾病并且有初步临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情的新药。获得BTD的药物，在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在最短时间内为患者提供新的治疗选择。
FDA授予selumetinib BTD，是基于I/II期SPRINT研究（NCT01362803）的II期数据。该研究在3岁及以上不能手术的NF1相关PN儿科患者中开展，评估了selumetinib作为口服单药治疗的疗效和安全性。该研究的数据已在2018年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布。来自I期部分的数据显示，selumetinib治疗的总缓解率（ORR）为71%（n=17/24）；来自II期部分的数据显示ORR为72%，证实了I期部分的数据，大多数缓解持续6个月以上，PN相关疼痛和运动障碍得到改善。
阿斯利康肿瘤研究与开发执行副总裁Jos_Baselga表示，“selumetinib在NF1相关PN治疗中已展现出了有希望的数据。此次授予BTD，反映了这类患者群体中存在的显著未满足医疗需求，同时也是对selumetinib在这种疾病中潜在益处的认可。”
默沙东研究实验室高级副总裁兼全球临床开发负责人、首席医疗官Roy Baynes表示，“此次BTD资格授予是对我们在开发selumetinib方面所付诸努力的认可。在未来监管方面，selumetinib有机会获得快速审查，我们希望尽快将这种药物带给患者。”
selumetinib分子结构式（图片来源：Wikipedia）
selumetinib是一种口服、强效、选择性MEK1/2抑制剂。NF1基因编码神经纤维瘤蛋白（neurofibromin），该蛋白对RAS/MAPK通路进行负调控，帮助控制细胞生长、分化和存活。NF1基因突变可能导致RAS/RAF/MEK/ERK信号途径失调，而这可能导致细胞以不受控制的方式生长、分裂和复制，并可能导致肿瘤生长。selumetinib通过抑制这条途径中的MEK酶，潜在地抑制肿瘤生长。目前，selumetinib正在临床研究中评估作为单药疗法以及联合其他疗法治疗多种类型肿瘤的潜力。
selumetinib由Array BioPharma发现，阿斯利康于2003年授权获得了该化合物的全球独家权利。2018年7月，阿斯利康与默沙东达成肿瘤学战略合作，在全球范围内共同开发和商业化selumetinib和PARP抑制剂Lynparza。
目前，双方正在开展一项I/II期临床研究SPRINT，在无法手术的NF1相关丛状神经纤维瘤（PN）儿科患者中探索selumetinib的潜在益处。该研究的完整结果将在今年晚期时候公布。
神经纤维瘤病1型（NF1）是一种不可治愈的遗传疾病，在婴儿中的发病率大约为三千至四千分之一。该病是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，与许多症状相关，包括皮肤表面和皮肤内的软团块（皮下神经纤维瘤）、皮肤色素沉着（咖啡牛乳色斑块），在20%-50%的患者中还会引起神经鞘良性肿瘤（丛状神经纤维瘤[PN]）。这些丛状神经纤维瘤（PN）可引起疼痛、运动功能障碍和毁容等病症。
NF1患者可能会经历许多其他并发症，如学习困难、脊柱扭曲和弯曲、高血压和癫痫。NF1也会增加一个人患有其他癌症的风险，包括恶性脑和外周神经鞘肿瘤及白血病。该病症状在儿童早期开始，严重程度变化很大，可使预期寿命减少多达15年。（生物谷Bioon.com）
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