新功能、新界面、新体验,扫描即可下载生物谷APP!
首页 » 干细胞&iPS » 全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

全球首个β地中海贫血基因疗法!蓝鸟生物Zynteglo(LentiGlobin)将在今年二季度获批上市

来源:本站原创 2019-04-02 11:49


2019年04月02日讯 /生物谷BIOON/ --基因治疗公司蓝鸟生物(bluebird bio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布积极意见,推荐有条件批准基因疗法Zynteglo(前称:LentiGlobin,编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34+细胞),用于年龄在12岁及以上的输血依赖型β地中海贫血(TDT)青少年及成人患者的治疗,具体为:非β0/β0基因型、适合造血干细胞移植(HSC)但缺乏人白细胞抗原(HLA)匹配的HSC供体。现在,CHMP的意见将递交至欧盟委员会(EC),EC通常都会遵循CHMP的建议,并将在大约2个月内做出最终审查决定。

如果获得批准,Zynteglo将成为首个治疗TDT的基因疗法,该药是一种一次性治疗的基因疗法,可解决导致TDT的根本遗传病因,有望为TDT的临床治疗带来一场革命,将显著改变疾病进程、显著提高TDT患者健康和生活质量。

CHMP的积极意见,基于来自I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar(HGB-204)研究、正在进行的2项III期临床研究Northstar-2(HGB-207)和Northstar-3(HGB-212)、长期随访研究LTF-303的数据。

截止2018年9月14日,来自I/II期Northstar研究的数据显示,接受Zynteglo治疗的非β0/β0基因型患者中,80%(n=8/10)患者实现了输血非依赖性,意味着这些患者至少12个月没有接受输血,并且血红蛋白水平保持在9g/dL以上。在数据截止时,这8例患者维持无输血的中位时间为38个月(范围:21-44个月)。在III期研究Northstar-2和Northstar-3中,采用了精细制造工艺生产Zynteglo,以进一步改善Northstar研究中观察到的临床结果。截止2018年9月14日,Northstar-2研究中Zynteglo输注6个月后患者的总血红蛋白中位数为11.9g/dL(范围:8.4-13.3g/dL)。

这些研究中,观察到的归因于Zynteglo的非严重不良事件包括:潮热、呼吸困难、腹痛、四肢疼痛、非心脏性胸痛。1例血小板减少症严重不良事件被认为可能与Zynteglo有关。研究中观察到的其他不良事件与HSC和白消安(busulfan)骨髓消融治疗已知的副作用一致,包括静脉阻塞性疾病的严重不良事件。目前,Zynteglo继续在正在进行的III期研究Northstar-2和Northstar-3以及长期随访研究LTF-303中进行评估。

TDT是一种由β-珠蛋白基因突变引起的严重遗传病,导致血红蛋白降低或缺失。为了生存,TDT患者需要通过终生输血维持血红蛋白水平。由于不可避免的铁过载(即体内铁储存过多),这些输血有进行性多器官损伤的风险。当前对TDT的管理,包括每2-4周定期输血和每日一次铁螯合疗法,这会带来许多心理和社会后果,包括边缘化和孤立。在许多患者中,与TDT相关的合并症会导致寿命缩短。

Zynteglo一种治疗TDT的一次性基因疗法,通过慢病毒载体将表达正常血红蛋白β亚基的基因(βA-T87Q-珠蛋白基因)在体外植入到从患者体内取出的造血干细胞中,再将这些细胞回输入患者体内。临床研究数据显示,大部分患者在接受Zynteglo输注后随访2年或2年以上时间内无需输血,并表现出正常的血红蛋白水平。

在欧盟,EMA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格、快速通道资格、优先药物资格(PRIME)、加速审评资格。在美国,FDA之前已授予Zynteglo治疗TDT的孤儿药资格和突破性药物资格。

蓝鸟生物首席医疗官David Davidson表示,“Zynteglo治疗的目标,是使输血依赖性β-地中海贫血(TDT)患者能够产生足够水平的血红蛋白,使其摆脱对输血的终身依赖。CHMP对Zynteglo的积极意见,是向TDT患者提供第一种一次性基因疗法迈出的关键一步,我们期待着欧盟委员会即将作出的最终审查决定。”

罗马大学儿科教授、意大利科学健康研究所(IRCCS)耶稣圣婴儿童医院儿科血液/肿瘤和细胞基因治疗部门主任Franco Locatelli表示,“对我的许多患者来说,患有TDT意味着终生接受慢性输血、铁螯合疗法和支持疗法,以治疗贫血和其他严重并发症。这些患者及其家属所承受的负担是巨大的,超越了对他们日常生活的直接健康影响,这些生活受到TDT症状、住院和必要的慢性护理的显著影响。Zynteglo的潜在批准,为这些患者及其家庭带来了希望,有望显著改变这种疾病的进程,以及TDT患者的健康和生活质量。”(生物谷Bioon.com)

原文出处:bluebird bio官网
版权声明:本文系生物谷原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击
温馨提示:87%用户都在生物谷APP上阅读,扫描立刻下载! 天天精彩!


相关标签

最新会议 培训班 期刊库