靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
阿斯利康Fasenra治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）II期展现强劲疗效
2019年4月08日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，评估新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的II期临床研究已发表于《新英格兰医学杂志》。研究结果显示，Fasenra治疗使患者嗜中性粒细胞几乎完全耗尽。在美国，FDA在今年2月授予Fasenra治疗HES的孤儿药资格。该研究由美国国立卫生研究院（
新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
研究建立人干细胞蛋白精确调控系统并有效模拟复杂神经系统疾病FOXG1综合征
蛋白剂量水平将直接影响细胞命运决定和疾病发生。同一基因，如FOXG1，由于突变类型不同，会导致蛋白剂量差异，从而诱发多样化的症状。由于传统的敲除、敲降策略都难以精确调控蛋白表达水平，FOXG1综合征等类似蛋白剂量差异诱发疾病的研究进展缓慢。人类多能干细胞（hPSCs）分化可模拟人类早期发育和相关疾病。为了在hPSCs及其分化细胞中精确调控蛋白剂量，通过利用CRISPR/Cas9在hPS
Nano Letters：一种新型的敏感生物传感器有望快速诊断唐氏综合征
2019年2月21日 讯 /生物谷BIOON/ --唐氏综合征是一种最常见的新生儿出生缺陷，大约每700个新生儿中就有1例唐氏综合征患儿，然而传统的无创产前检测技术往往在诊断唐氏综合征上并不可靠，或会给孕妇和胎儿带来一定的健康风险。近日来自北京大学等机构的科学家们通过研究开发出了一种新型的敏感型生物传感器，其有望通过检测孕妇血液中的胎儿DNA来诊断唐氏综合征患儿，相关研究结果刊登于国际杂志Nano
阿斯利康Fasenra获美国FDA孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征(HES)
2019年02月12日讯 /生物谷BIOON/ --英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予新型抗炎药Fasenra（benralizumab）治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD）。2018年11月，FDA还授予了Fasenra治疗嗜酸性肉芽肿性多血管炎（EGPA）的ODD。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病
ICME：鉴别出一种与急性呼吸窘迫综合征的新型遗传突变
2019年1月29日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Intensive Care Medicine Experimental上的研究报告中，来自瓦伦西亚大学的科学家们通过对2000多名患者的样本进行研究，鉴别出了一种与急性呼吸窘迫综合征（acute respiratory distress syndrome，ARDS）相关的新型遗传突变。图片来源：CC0 Public Do
干细胞治疗急性呼吸窘迫综合征：减少死亡和重症监护时间
1月23日，Athersys公司公布了静脉注射旗下干细胞疗法MultiStem治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）探索性临床研究的结果。研究结果证实了MultiStem治疗的耐受性和安全性。更重要的是，相对于接受安慰剂的患者而言，在诊断后的第一个月，MultiStem治疗显示了死亡率更低、无呼吸机和无重症监护病房（ICU）天数更多。此外，对最初生物标志物数据的分析，反映了MultiSte