罗氏发布risdiplam治疗婴儿、儿童和成人SMA两年研究新数据
日前，罗氏旗下基因泰克发布了关键试验SUNFISH第1部分中2-25岁2型或3型脊肌萎缩症（SMA）患者接受risdiplam治疗两年的积极数据。探索性疗效分析的结果显示，与自然史数据相比，risdiplam治疗24个月后可显着改善患者运动功能。此外，一项针对此前接受过治疗的6个月至60岁各种类型SMA患者的试验JEWELFISH的12个月初步数
罗氏TIGIT抑制剂、VEGF/Ang2双抗在华提交临床申请
根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）公示信息，罗氏（Roche）在中国提交了四项关于在研新药tiragolumab注射液和faricimab注射液的新临床试验申请，并于6月13日获受理。Tiragolumab是罗氏重点开发的一款在研TIGIT抑制剂，faricimab是一款同时靶向VEGF和Ang2的双特异性抗体。目前，这两款药在全球范围内均已进入3期临
罗氏PI3K/AKT通路抑制剂ipatasertib III期临床：PTEN功能缺失mCRPC中疗效强劲！
ipatasertib是一种口服的、高度特异性的小分子药物，可靶向并结合AKT（蛋白激酶B）的所有三种亚型，阻断PI3K/AKT信号通路。
治疗艾滋病 正大天晴恩曲他滨替诺福韦片首仿获批！
6月9日，中国生物制药发布公告称，集团开发的治疗艾滋病药物恩曲他滨替诺福韦片(商品名：克艾可)已获得国家药监局颁发药品注册批件，为该品种仿制药国内首家获批，且视同通过一致性评价。恩曲他滨替诺福韦片用于治疗成人和12岁(含)以上儿童的HIV-1感染，原研药企为吉利德。米内网数据显示，2019年恩曲他滨替诺福韦全球销售额28亿美元。资料显示，恩曲他滨替诺福韦片含
罗氏CD20单克隆抗体治疗膜性肾病 Agios地中海贫血疗法入围
上周FDA共发出10项孤儿药资格，其中涉及7款小分子疗法，以及治疗膜性肾病、胃癌的单克隆抗体和进行性多灶性白质脑病免疫疗法，今天这篇文章为大家做一个盘点。药物：Dersimelagon（MT-7117）研发企业：田边三菱制药（Mitsubishi Tanabe Pharma）治疗疾病：卟啉病的皮肤变异（包括疾病皮肤表现的治疗和预防）简介：卟啉病是一类由于血红
美国FDA批准Tivicay PD(多替拉韦分散片)，用于≥4周、≥3公斤儿科患者！
Tivicay PD是FDA批准的第一个分散片配方的整合酶抑制剂，将缩小成人和儿童HIV治疗方案的差距。
NEJM：临床试验表明5天瑞德西韦疗程对重症COVID-19患者有益
2020年6月5日讯/生物谷BIOON/---根据一项新的研究中，对于不需要机械通气的重症 COVID-19 患者来说，5 天和 10 天的瑞德西韦（remdesivir）疗程似乎没有显著差异。相关研究结果于2020年5月27日在线发表在NEJM期刊上，论文标题为“Remdesivir for 5 or 10 Days in Patients with Se
罗氏Ocrevus新输液方案获欧盟批准
5月28日，罗氏宣布欧洲药品管理局（EMA）已批准Ocrevus（ocrelizumab）一种新的、耗时更短的2小时输液方案，每年2次给药，用于复发型或原发进展型多发性硬化症（MS）的治疗。这项批准是基于EMA人用医药产品委员会（CHMP）的积极审查意见。此次批准是基于随机、双盲ENSEMBLE PLUS研究的数据。该研究显示，在复发缓解型多发性硬化症（RR