中国首个且唯一获批治疗PFIC领域的非手术靶向药物奥德昔巴特在华上市
全球特药领域生物制药公司益普生宣布其罕见病创新药BYLVAY, Odevixibat capsules在中国正式商业上市，标志着进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)领域治疗药物的可及性取得重大突破。
背靠背两篇Cancer Cell：靶向巨噬细胞的CAR-T细胞疗法，重塑肿瘤微环境，广谱治疗实体瘤
研究表明通过靶向清除免疫抑制性的肿瘤相关巨噬细胞，重塑肿瘤微环境并激发针对实体瘤的抗肿瘤免疫反应，展现了作为不依赖肿瘤抗原的通用型抗实体瘤 CAR-T 细胞疗法的潜力。
Adv Sci：上海交通大学王俊等团队靶向DAP5破坏Tregs中替代的翻译起始模式，增强抗肿瘤免疫
Tregs依赖DAP5驱动的替代性翻译机制，维持外周免疫稳态及在肿瘤微环境中获得的适应性。选择性阻断该通路可特异性损伤肿瘤浸润性Tregs，为增强抗肿瘤免疫疗效提供了潜在的治疗策略。
靶向“不可成药”，David Baker团队开发多款治疗工具
本周发表于《自然》的最新研究表明，利用RFdiffusion人工智能技术设计能够"包裹"柔性靶点的高亲和力结合蛋白，为解决IDPs/IDRs的研发难题提供了全新方案。
最新研究：双靶向工程化外泌体精准重编程T细胞照亮炎症性肠病治疗新路径
表面展示PD-L1且包裹miR-27a-3p的工程化外泌体，可通过靶向PD-1和PHB1信号通路重编程T细胞，同时维持肠上皮完整性，为炎症性肠病提供了安全有效的无细胞免疫治疗新方案。
浪淘沙：西湖大学卢培龙/马丹/陈子博等实现膜转运蛋白的从头设计，为靶向药物递送开辟新途径
这项研究证实了以原子级精度从头设计功能性动态膜转运蛋白是可行的，为了解转运蛋白的进化起源提供了新视角，并为靶向药物递送、代谢通路工程等应用开辟了新途径。
我国多团队合作从代谢物发现到结构指导，设计出高效安全新型靶向药
该研究发现氧化戊二酸（α-KG）是与酒渣鼻相关的代谢产物，在患者体内含量升高，并且与红斑的严重程度相关。外源性α-KG的使用能够改善小鼠模型中的类似酒渣鼻的症状。
Cell 发现白血病共同死穴：靶向核内 C-body，从物理层面瓦解癌细胞
来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究发现，不同基因突变驱动的白血病竟在细胞核内共享着相同的“指挥中心”—C-body（coordinating body，协调体）。
ACS Nano：南京大学宋玉君等团队研究设计相分离工程化纳米马达双靶向脾-肿瘤以逆转T细胞耗竭
研究通过细胞膜相分离技术构建了Janus纳米马达（PML@fmPtNMs），为实现动态免疫调控提供了一种有效策略。
CMI：中国医学科学院黄波/吕家迪发现“细胞因子鸡尾酒”靶向胰腺癌“种子细胞”
通过脂质杂化纳米颗粒递送 mRNA 技术，这种三细胞因子混合物在小鼠和 PDX 模型中的原位 PDAC 治疗中显示出治疗效果，突显了其对 PDAC 患者的转化潜力。