Sci Adv：复旦大学甘建华等团队研究利用一种具有超高保真度和广泛兼容性的Cas9变体靶向转甲状腺素蛋白
本研究提示SpCas9-Mut5是用于TTR基因编辑的优异候选工具。除ATTR淀粉样变性外，SpCas9-Mut5及其衍生的ABE系统有望广泛应用于其他疾病的治疗。
2026-01-20
Science：杨丹洲团队为“不可成药”靶点MYC提供新策略——核仁素-MYC G4复合物结构为开发下一代转录靶向药物奠基
该研究首次公布了 G4 与调节蛋白复合物的高分辨率结构。结构揭示了基于 G4 结构的首次蛋白质识别模式。
2026-02-18
Autophagy：北京大学张改平/孔正杰发现疱疹病毒“致命弱点”，靶向其保守蛋白UL48或阻断宿主自噬，可恢复免疫防御并削弱病毒
该研究揭示，伪狂犬病毒（PRV）的皮层蛋白UL48可通过选择性巨自噬/自噬途径触发STING1降解，从而抑制I型干扰素信号传导。本研究阐明了一种α-疱疹病毒利用UL48蛋白逃逸宿主免疫应答的新机制。
2026-02-28
Nature：逆转T细胞耗竭，提升实体瘤疗效，何秉智/王建祥/徐颖茜揭示靶向蛋白酶体-血红素信号轴可增强CAR-T功能
该研究发现了一个由蛋白酶体引导的血红素信号通路，该通路受线粒体完整性调控，能够调节 CD8+T 细胞的衰竭现象，并提出了利用这一通路来优化细胞免疫疗法的创新性治疗策略。
2026-03-20
Nat Communi：中国药科大学郑祖国等提出脂肪肝“抑合成、促外排”协同疗法，靶向GCN5抑制新生脂肪生成，与LXR激动剂联用展现强大疗效
研究发现，GCN5通过调控LXRα/RXRα介导的SREBP1c转录活性，促进肝脏从头脂合成（DNL）。
2026-02-24
Adv Sci：广州医科大学师宪平等合作揭示表观遗传“劫持”代谢，SOX4/SMAD3正反馈轴将CML推向急变，靶向AXL打破恶性循环
本研究证实超级增强子驱动的SOX4和SMAD3是CML急变期的关键调控因子，并提出Bemcentinib是一种极具前景的治疗策略。
2026-03-03
Sci Adv：南京大学华子春等团队提出结直肠癌防治新策略，靶向激活Elovl6或膳食补充硬脂酸，通过代谢重编程抑制肿瘤
该研究鉴定出超长链脂肪酸延伸蛋白6（Elovl6）是结直肠癌进展的关键调控因子，不仅确立了Elovl6作为一个有前景的治疗靶点，也提示膳食补充硬脂酸可能成为预防和治疗结直肠癌的一种可行策略。
2026-03-12
深圳理工大学叶克强团队发现调控促卵泡激素生成的关键开关，靶向它可有效预防绝经后骨质疏松
该研究表明 C/EBPβ 作为 fshb 基因的转录因子，直接与该基因的启动子结合，介导其在垂体中的 mRNA 转录。
2026-03-30
复旦大学汪学非等团队发现DNA修复关键新通路，靶向EXOC4乙酰化可恢复放化疗敏感性
本研究揭示了EXOC4一种依赖于乙酰化的核功能，即协调PRMT5介导的KU70对称性二甲基化，从而增强NHEJ修复。破坏这一调控轴可使癌细胞对DNA损伤更为敏感，表明EXOC4是胃癌潜在的治疗靶点。
2026-03-23