VEGFA靶向miR-agshRNAs在视网膜基因治疗中的有效性、特异性和安全性
RNA干扰(RNAi)是一种强大的机制，它通过小分子调控RNA和靶mRNA之间的互补碱基配对，对选定的靶基因进行转录后调控。基于RNAi的疗法的使用，包括启动子驱动的短发夹RNA(ShRNAs)。
Nature：利用小分子化合物靶向非编码RNA Xist，有望治疗一系列X连锁疾病
核糖核酸（RNA）在人类健康中发挥着许多作用。在一项新的研究中，来自麻省总医院等研究机构的研究人员提供了强有力的证据表明RNA也可能成为药物开发的可行靶标。相关研究结果发表在2022年4月7日的Nat
PNAS：许巧兵团队开发肺靶向LNP，实现mRNA药物安全高效和特异性递送
这项研究证明，可以通过简单的化学方法调整LNPs的蛋白冠的组成，从而调节LNPs的体内器官靶向性。这为合理设计具有高度特异性的器官和细胞选择性的mRNA-LNPs提供了新思路。
靶向ELFN1-AS1和EZH2的治疗药物在细胞存活和奥沙利铂耐药方面的潜力
结直肠癌(CRC)是全球第三大常见癌症，也是第二大癌症相关死亡原因。根据一项估计，2020年有190万例结直肠癌病例，超过93.5万人死亡。
靶向RNA m6A修饰用于肿瘤免疫治疗
N6-甲基腺苷(m6A)是RNA最丰富的表观遗传修饰，它的失调驱动异常的转录和翻译程序，促进癌症的发生和发展。虽然m6A引起的基因调控缺陷经常影响致癌和肿瘤抑制网络，但m6A也可以调节肿瘤的免疫原性和参与抗肿瘤反应的免疫细胞。
锐格医药宣布自主研发的新一代肿瘤靶向抑制剂RGT-419B完成I期临床试验首例患者给药
2022年4月8日，锐格医药，一家处于临床阶段的生物技术公司，宣布其自主研发的新一代小分子抗肿瘤靶向抑制剂RGT-419B完成I期临床试验首例患者给药。
CD70靶向同种异体CAR T细胞治疗肾癌的临床前研究进展
肾细胞癌(RCC)是一个高度未得到满足的需求领域，代表着相当大的患者群体，据估计，美国每年有7.4万新病例和1.5万人死亡。肾癌的新疗法，包括PD-1靶向药物和联合疗法，显示出有希望的初步反应，但CR(完全缓解)率较低，为6-16%，突显了额外治疗选择的必要性。
四川大学【重磅综述】心肌梗死的信号通路和靶向治疗研究进展
虽然心肌梗死(MI)的治疗有了很大的进步，但它仍然是一种发病率和死亡率都很高的世界性疾病。虽然要找到理想的治疗方法还有很长的路要走，但致力于心脏保护和心脏缺血后心脏修复的治疗策略正在出现
基石药业AYVAKIT®中国香港上市会成功举办 胃肠道间质瘤进入精准靶向治疗时代
3月29日，港股创新药企基石药业（02616.HK）胃肠道间质瘤（GIST）同类首创精准靶向药AVYAKIT®（阿伐替尼avapritinib）香港上市会成功举办。来自中国台湾和香港地区与会专家参与了此次上市会。
Neuron：科学家绘制出人类偏头痛细胞类型图谱 或有望帮助开发新型靶向性疗法
来自华盛顿大学医学院等机构的科学家们通过在单细胞分辨率下对人类和小鼠机体的三叉神经节进行分析，揭示了每个三叉神经节细胞类型中的基因表达情况，相关研究结果或能帮助研究人员通过选择性靶向作用特定的基因和细胞来设计出更加有效的偏头痛疗法。