全球首个进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)药物！欧盟批准强效回肠胆汁酸转运体抑制剂Bylvay(odevixibat)
Bylvay(odevixibat)是全球第一个治疗PFIC的药物，代表着PFIC治疗方式的彻底改变。
2021-07-20
美国FDA批准艾伯维Dalvance(达巴万星)：单剂量治疗急性细菌性皮肤及皮肤组织感染(ABSSSI)!
Dalvance是第一用于从出生开始的儿科患者治疗ABSSSI的单剂量输液方案。
2021-07-24
PNAS：cGAS通过保护肠道屏障完整性来限制结肠癌的发展
DNA敏感酶环磷酸鸟苷-一磷酸腺苷合成酶(CGAS)调节炎症和对病原体和恶性细胞的免疫防御。虽然cGAS已被证明在几种携带移植肿瘤细胞系的小鼠模型中具有抗肿瘤作用，但其在内源性组织肿瘤中的作用尚不清楚。在这里，作者发现小鼠中cGAS基因的缺失加剧了化学诱导的结肠炎和结肠炎相关结肠癌(CAC)。有趣的是，在相同的条件下，缺乏cGAS的小鼠比缺乏干扰素基因刺激物
2021-06-17
预防性免疫治疗单抗teplizumab遭美国FDA拒绝批准：但与疗效无关!
teplizumab 2周疗程治疗将疾病风险↓50%、发病推迟≥2年，有潜力成为第一种可预防/延缓高危人群发展为临床1型糖尿病（T1D）的疗法。
2021-07-07
系统性肥大细胞增多症(SM)首个精准疗法！美国FDA批准KIT抑制剂Ayvakit(阿伐替尼)，基石药业引进中国!
在中国，Ayvakit(泰吉华®)今年4月获批，治疗PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。
2021-06-18
急性髓性白血病(AML)一线新药！欧盟批准罗氏/艾伯维Venclyxto+低甲基化剂方案：显著延长总生存期(OS)!
Venclexta+低甲基化剂方案代表了AML治疗中一个潜在改变临床实践的重大进展。
2021-05-26
