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Nature:利用CRISPR/Cas9治疗镰状细胞疾病取得重大进展

在一项新的研究中,研究人员利用一种被称作CRISPR/Cas9的基因编辑工具修复人干细胞中导致镰状细胞疾病的基因。这是开发一种治疗这种疾病的基因疗法的关键一步。

2016-11-08

“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星

基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日,一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文,在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他

2016-10-14

Blood:多肽药物有望同时治疗罕见贫血和红细胞增多症

最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用,这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响,但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平,缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中,该药物还可以控制铁离子的过量积累,避免铁离子过量造成的严重毒性作用。

2016-05-12

张锋Nature发布CRISPR新成果,开辟镰状细胞病治疗新途径

来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现,改变一小段DNA可以避开镰状细胞病背后的遗传缺陷。这为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。

2016-03-23

诺华治疗严重再生障碍性贫血药物Revolade 获欧盟批准

近日,诺华用于治疗罕见血液疾病——严重再生障碍性贫血的药物Revolade获欧盟批准,成为首个获批的治疗该疾病的药物,主要针对那些对标准疗法不敏感的患者。

2015-09-06

1.2亿慢性肾病患者肾性贫血亟需高度重视和创新治疗

 日前,由北京市经济技术开发区科技局主办的“引领科技创新,关注病患需求——2015年北京市经济技术开发区肾性贫血专题科技研讨会”在北京亦庄生物医药园商务中心三层多功能报告厅举行。北京市经济技术开发区管

2015-05-29

细胞基因疗法有望用于治疗镰刀型贫血

UCLA的干细胞研究人员发现,一种新型的干细胞基因治疗方法可以一次性地,持久地治疗镰刀型细胞贫血症。这种贫血症是国内最常见的遗传性血液疾病。

2015-03-10

Blood:再生障碍性贫血的基因突变

近日,一个国际科学小组发现了一种导致再生障碍性贫血的突变基因.

2014-09-30

骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。

2014-07-06

JAMA:骨髓移植显示了治疗重型镰状细胞病成人的潜力

据7月2日发表在《美国医学会杂志》上的一则研究显示,应用某种较低强度的骨髓移植法在30名重症镰状细胞病的患者(16-65岁)中显示了有希望的结果。清髓性(使用高剂量的化疗或放疗)异基因造血干细胞移植(HSCT;即从

2014-07-03