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Blood:多肽药物有望同时治疗罕见贫血红细胞增多

最近一项新研究发现一种叫做minihepcidins的人工合成多肽可能对两种严重的血液疾病具有潜在治疗作用,这两种疾病分别是β-地中海贫血和真性红细胞增多症。虽然这两种疾病对红细胞生成具有相反的影响,但是minihepcidins能够帮助重新恢复正常的红细胞水平,缓解脾脏异常增大。同时在β-地中海贫血症中,该药物还可以控制铁离子的过量积累,避免铁离子过量造成的严重毒性作用。

2016-05-12

Nature Communication:干细胞技术揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

中科院科学家利用干细胞技术揭示范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

2014-07-13

刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略

2014年7月7日,中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症(Fanconi Anemia,FA)转化医学研究的重要成果,首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因,并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。

2014-07-08