镰状细胞贫血症创新疗法获得优先审评资格 有望获得加速批准
日前，Global Blood Therapeutics（GBT）公司宣布，美国FDA已经接受该公司为口服镰状细胞贫血症（SCD）疗法voxelotor的新药申请（NDA）。同时，FDA授予这一申请优先审评资格，预计将在明年2月26日前作出回复。如果获得批准，voxelotor将成为靶向血红蛋白聚合过程的首款获批疗法。值得注意的是，FDA将使用加速批准通路对voxelotor进行审评，
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧进入审查，治疗β地中海贫血/骨髓增生异常综合症
2019年06月10日讯 /生物谷BIOON/ --新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA），该药是一种实验性红细胞成熟剂，具体用于治疗：（1）骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞（ring sideroblast，RS）并且需要输注红细胞（
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美欧申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月28日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向欧洲药品管理局（EMA）提交了实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的上市许可申请（MAA）。该MAA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring si
贫血新药！新基红细胞成熟剂luspatercept在美申请上市，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年04月13日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）与Acceleron制药公司近日联合宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交实验性红细胞成熟剂luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）的生物制品许可申请（BLA）。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[rin
贫血新药！新基首创红细胞成熟剂luspatercept即将提交申请，治疗β地中海贫血和骨髓增生异常综合症
2019年02月27日/生物谷BIOON/--生物制药巨头新基（Celgene）近日宣布对luspatercept治疗输血依赖性β地中海贫血和骨髓增生异常综合症（MDS）生物制品许可申请（BLA）的FDA提交时间表进行了更新。该BLA申请批准luspatercept用于：（1）治疗与极低危至中危MDS（骨髓涂片存在环形铁幼粒细胞[ring sideroblast，RS]）相关并且需要红细胞输注的贫
减少血管并发症 诺华新型抗体在镰状细胞贫血症中显示前景
一项最新的研究显示，诺华公司药物crizanlizumab可以减少镰刀型细胞贫血症（SCD）患者的疼痛症状，这也为其提交新药申请提供了实践证据。日前，发表在《美国血液学杂志》上的第二阶段SUSTAIN研究数据的事后分析显示，SCD患者使用crizanlizumab治疗后，有35.8％未发生血管闭塞性危象（VOC），是安慰剂组的2倍以上（16.9％）。SUSTAIN研究中的所
PNAS：镰刀形红细胞如何粘附在血管壁上？
2018年9月13日 讯 /生物谷BIOON/ --在镰刀形红细胞病发病过程中，变形的红细胞聚集在一起，阻塞微小血管并在受影响的身体部位引起剧烈疼痛和肿胀，这也是镰状细胞病最常见的并发症之一。麻省理工学院的一项新研究揭示了这一症状是如何产生的。这些发现也代表着能够预测这类风险的发生。研究人员发现，这些疼痛事件最有可能是由一类称为网织红细胞的未成熟红细胞产生的，它们更容易粘在血管壁上。（图片来源：w
Fertil Steril：癌症和镰状细胞贫血症治疗会清除年轻男性的精子
2018年7月26日讯 /生物谷BIOON /——为了收集关于健康孩子睾丸中精原细胞的数量的发表数据并计算整个青春期精子数量的参考价值，研究人员在PubMed和EMBASE上系统地进行了文献调研，主要关注点在于整个青春期每横向管状截面中精原细胞数量（S/T）及每立方厘米睾丸中的精原细胞密度（S/V）。主要的检测参数是0-14岁健康男孩的S/T和S/V的多项式多元回归分析。图片来源：Dr. Jan-
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
基因编辑技术正在成为人类对抗疑难杂症的利器。当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他