优时比Cimzia获英国NICE批准，治疗重度斑块型银屑病成人患者
2019年4月21日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布一份最终指导文件，批准优时比（UCB）抗炎药Cimzia（certolizumab pegol），用于对其他系统疗法无应答或不适合的重度斑块型银屑病成人患者的治疗。该指导文件对于英格兰150万患有银屑病的患者来说是一个好消息。尽管过去十年来药物开发已取得了进展，但患者调查数据显示，中度至重度银屑病的治
罕见病新药！蛋白质修复疗法Translarna获批，治疗≥5岁无义突变型杜氏肌营养不良(DMD)儿童
2019年04月30日/生物谷BIOON/--PTC Therapeutics公司近日宣布，巴西国家卫生监督局（ANVISA）已根据罕见病程序批准Translarna（ataluren），用于治疗5岁及以上、非卧床、无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）儿童患者。杜氏肌营养不良（DMD）主要影响男性，这是一种罕见的、不可逆的、致命的遗传性神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影
罕见病新药！靶向口服疗法dexpramipexole获孤儿药资格，治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Knopp Biosciences是一家私营的药物发现和开发公司，专注于为高度未满足需求的炎症和神经疾病提供突破性疗法。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予口服候选药物dexpramipexole治疗高嗜酸性粒细胞综合征（HES）的孤儿药资格（ODD），这是一种罕见的疾病，治疗选择非常有限。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，
1型糖尿病口服新药！赛诺菲SGLT-1/2双效抑制剂Zynquista（索格列净）获欧盟批准
2019年04月29日/生物谷BIOON/--法国制药巨头赛诺菲（Sanofi）与合作伙伴Lexicon制药公司近日联合宣布，欧盟委员会（EC）已批准Zynquista（sotagliflozin，索格列净），作为胰岛素的辅助药物，用于体重指数≥27kg/m2且接受最佳胰岛素疗法仍无法达到足够血糖控制的1型糖尿病（T1D）成人患者。Zynquista通过口服给药，剂量为每日一次200mg和400m
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准
2019年04月28日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。现在，CHMP的意见将
罕见病新药！长效C5补体抑制剂Ultomiris欧盟即将获批，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)
2019年04月29日/生物谷BIOON/--Alexion是一家致力于罕见病新药研发的美国制药公司。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Ultomiris（ravulizumab），该药是第一种也是唯一一种每8周给药一次的长效C5补体抑制剂，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。现在，CHMP的意见将递交至欧盟委员会（
艾伯维银屑病新药在日本上市
3月27日，艾伯维（AbbVie）宣布，该公司与勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）公司联合开发的IL-23抑制剂Skyrizi （risankizumab）获得日本厚生劳动省（MHLW）批准上市，用于治疗斑块状银屑病（牛皮癣），泛发性脓疱型银屑病，红皮病型牛皮癣和银屑病关节炎成年患者。这些患者在使用传统疗法后症状未能得到足够改善。这是Skyrizi全球首次获批上市
罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
开启中国银屑病治疗新时代！诺华全球重磅产品可善挺®（司库奇尤单抗）在华获批
2019年04月03日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准新型抗炎药可善挺®（Cosentyx，通用名：secukinumab，司库奇尤单抗，俗称“苏金单抗”），用于治疗符合系统治疗或光疗指征的中度至重度斑块型银屑病成人患者。作为目前全球首个全人源白介素-17A（IL-17A）抑制剂，可善挺®首次将
白血病新药！第一三共第2代FLT3抑制剂quizartinib审查时间表遭美国FDA延后3个月
2019年04月13日/生物谷BIOON/--日本药企第一三共制药（Daiichi Sankyo）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）延长了靶向抗癌药quizartinib新药申请（NDA）的审查期。该NDA申请批准quizartinib治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓性白血病（AML）成人患者，目前该NDA正在进行优先审查，新的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2019年8月2