武田骨髓瘤维持疗法达终点：蛋白酶体抑制剂改善生存期
日前，武田制药（Takeda）骨髓瘤药物NINLARO发布了维持治疗试验的积极数据。在一项名为TOURMALINE-MM3的试验中，第一个关键阶段3期安慰剂对照试验评估了蛋白酶体抑制剂NINLARO（ixazomib）作为骨髓瘤维持治疗的效果。试验结果显示，该药物可以显着改善自体干细胞移植后成人多发性骨髓瘤患者的无进展生存率。参与此次TOURMALINE-MM3试验的患者此前均做过大剂
心肌细胞中Junctophilin-2蛋白钙蛋白酶依赖裂解的分子机理
心肌细胞的兴奋收缩偶联是控制心肌收缩的中心机制。在这一过程中，细胞膜去极化引起的钙离子内流诱导肌浆网的钙离子释放，进而激动肌丝，诱发收缩。心肌的舒张则伴随着钙离子回收入肌浆网。这一称为钙离子瞬变的的动态平衡控制着心肌细胞的搏动。在细胞水平，兴奋收缩偶联依赖于称为dyad 的特殊微结构。这一结构中，内陷的细胞膜与肌浆网紧密连接，为两个膜结构上离子通道的交互作用提供物理保障，确保了正常的钙离子瞬变。在
SpringWorks公司γ-分泌酶抑制剂nirogacestat获美国FDA快速通道地位
2018年11月09日讯 /生物谷BIOON/ --SpringWorks Therapeutics是一家处于临床阶段的罕见病和肿瘤医药公司，专注于为治疗缺乏的患者群体寻找和开发创新型治疗方案。近日，该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予实验性口服小分子选择性γ-分泌酶抑制剂nirogacestat治疗进行性、不可切除性、复发性或难治性硬纤维瘤或深部纤维瘤病成人患者的快速通道地位。今年6月
Caspase-2酶抑制剂可以改善非酒精性脂肪性肝病
近日，加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现，caspase-2蛋白酶是导致小鼠和人类临床标本中非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的一个关键驱动因素。这篇题为“ER Stress Drives Lipogenesis and Steatohepatitis via Caspase-2 Activation of S1P”的研究成果公布在9月13日的Cell杂志上。研究人员通过
美国FDA授予Albireo首创胆汁转运蛋白抑制剂A4250罕见儿科病资格
2018年6月13日讯 /生物谷BIOON/ --Albireo Pharma是一家临床阶段的制药公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂用于罕见儿科肝脏疾病的治疗。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其先导药物A4250治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的罕见儿科疾病资格认定。此前，A4250在2012年还被美国FDA和欧盟EMA授予了孤儿药资格，在2016年被EMA授予了优先
Nature：开发出首个针对军团杆菌SdeA酶的抑制剂
2018年5月27日/生物谷BIOON/---抗微生物剂耐药性（antimicrobial resistance, AMR）是世界范围内的一个主要医学问题，影响人体健康和经济状况。在一项新的研究中，来自德国法兰克福大学的Ivan Dikic教授及其团队报道了一种抵抗细菌的新策略。他们揭示出一种军团杆菌毒素的分子作用机制并开发出首个抑制剂。相关研究结果于2018年5月23日在线发表在Nature期刊
蛋白酶体抑制增加眼睛小梁网中的基因运送效率
2018年1月19日/生物谷BIOON/---当通过降低眼内压力来测试治疗青光眼的基因时，来自美国威斯康星大学麦迪逊分校的研究人员偶然发现了一个问题：他们无法有效地将基因运送到控制眼内液体压力的细胞中。基因仅在进入细胞之中才能够发挥作用。青光眼是最为常见的致盲性疾病之一，是由于眼内压力过高造成的，其中眼内压力过高通常是眼睛中的液体排出管（fluid drain）堵塞引起的。威斯康星大学麦迪逊分校眼
杰特贝林在美国推出首个皮下注射C1酯酶抑制剂Haegarda，预防遗传性血管水肿（HAE）
2017年7月28日讯 /生物谷BIOON/ --血浆蛋白生物制剂领域的全球领导者杰特贝林（CSL Behring）近日宣布，在美国推出Haegarda（皮下注射型[人]C1酯酶抑制剂，C1-INH），该药于今年6月22日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，作为一种常规预防性药物，用于青少年和成人患者预防遗传性血管水肿（HAE）的发作。此次批准，使Haegarda成为获批治疗HAE
ACS子刊：蚕丝蛋白可让基于蛋白的HIV抑制剂在高温下长期保持有效
2017年7月19日/生物谷BIOON/---局部用杀微生物剂（topical microbicides）有潜力有效地阻止HIV性传播。开发杀微生物剂面临的挑战包括在高温的缺乏冰箱的资源匮乏地区给药，对严格的每天治疗方案遵从性较差。几种基于蛋白的HIV抑制剂，如5P12-RANTES、5P12-RANTES-L-C37、Grft和Grft-L-C37，有很大的希望可作为杀微生物剂使用，具有高度的特
缺失组织蛋白酶抑制剂Stefin B：有利于降低乳腺癌的恶化程度
溶酶体组织蛋白酶（lysosomal cysteine cathepsins）能够促进蛋白水解进而加速肿瘤的恶化和转移。蛋白酶的活性由内源抑制剂（endogenous inhibitors）调节控制。组织蛋白酶抑制剂stefin B(Stfb)在乳腺癌中到底有哪些作用呢？