儿童生长激素缺乏症新药！新型每周一次TransCon hGH III期临床疗效优于每日一次hGH
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦生物制药公司Ascendis Pharma近日公布了每周一次TransCon生长激素（hGH）治疗儿童生长激素缺乏症（GHD）III期临床研究heiGHt的积极顶线数据。该研究是一项随机、开放标签、阳性药物对照研究，将每周一次TransCon hGH与每日一次hGH（Genotropin）进行了对比。结果显示，该研究达到了主要终点：在52周时，T
欧洲首个苯丙酮尿症（PKU）酶替代疗法Palynziq将在2019Q2获批上市
2019年3月1日讯 /生物谷BIOON/ --BioMarin是一家全球化的生物技术公司，致力于开发和商业化创新疗法，用于患有严重和危及生命的罕见和超级罕见遗传性疾病患者，该公司拥有7个商业化药物和多个临床和临床候选药物。近日，该公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Palynziq（pegvaliase）注射液，用于尽管接受先前可用的治疗方
Nature Neurosci：大脑细胞缺乏清洁是导致阿兹海默症发生的关键
2019年2月15日 讯 /生物谷BIOON/ --目前世界各地的科学家们仍然致力于更好地了解阿尔茨海默氏症，以便能够治疗或者预防疾病的发展。然而，近年来没有新的药物得到破准。在最近发表在《Nature Neuroscience》杂志上的一项新研究中，来自哥本哈根大学，国立卫生研究院和奥斯陆大学等国际研究人员的研究小组靶向一种称为“线粒体自噬”的脑细胞清洁过程。（图片来源：www.pixabay.
生长激素缺乏症新药！诺和诺德每周一次长效药物somapacitan II期临床疗效媲美每日一次Norditropin
2018年09月29日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日在希腊雅典举行的欧洲儿科内分泌学会第57届年会上公布了评估每周一次生长激素衍生物somapacitan相对于每日一次Norditropin（somatropin，促生长激素）疗效和安全性的II期临床研究REAL-3的新数据。该研究是一项多国、随机、平行、活性药物对照研究，在59例既往未接受生长激
两项研究表明利用CRISPR-Cas9基因组编辑有望治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症
2018年7月5日/生物谷BIOON/---在两项开创性的概念验证研究中，两个研究团队利用CRISPR-Cas9基因组编辑技术校正导致α-1抗胰蛋白酶（alpha-1 antitrypsin, AAT）缺乏症的基因突变，成功地在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）模式小鼠的肝脏中进行靶向基因校正，将低水平的正常AAT恢复到正常水平。图片来自iStock/Meletios Verras。在第一项研究中
FDA批准年度第44款新药 用于生长激素缺乏症
日前，Aeterna Zentaris公司宣布美国FDA批准其口服生长素释放肽激动剂Macrilen（macimorelin），用于成年生长激素缺乏症（AGHD）患者的诊断，这也是美国FDA药品评估和研究中心（CDER）今年批准的第44个新药分子。在美国、加拿大和欧洲，AGHD大约影响了75000名成年人。生长激素不仅在从儿童到成年期的发育中起重要作用，而且有助于促进激素平衡的健康状态。AGHD主
Free Radical Bio Med：阿兹海默症患者存在维生素C缺乏与线粒体功能紊乱症状
2017年12月5日/生物谷BIOON/---对于阿兹海默症患者来说，早期的一些症状，例如线粒体功能的紊乱等，往往早于一些常见病理特征而发生。线粒体功能的紊乱会导致活性氧（Reactive Oxygen Species，ROS）水平的上升，而后者又会进一步导致beta-淀粉样多肽的累积，这一循环往复的过程会加速阿兹海默症病理学的进程。维生素C是一个有效的抗氧化剂，因此可能会有助于延缓疾病的恶化进度
赛诺菲注射用伊米苷酶新适应症获CFDA批准 治疗Ⅲ型戈谢病
赛诺菲中国9月12日宣布，其注射用伊米苷酶（思而赞）获得CFDA批准，增加治疗慢性神经病变型（Ⅲ型）戈谢病的新适应症。此前，该药已获批用于治疗确诊的非神经病变（I型）戈谢病。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。“作为全球医药健康领域的领导者，赛诺菲多年来专注于为包括罕见病在内的患者研发并提供变革性的创新治疗方案。”赛诺菲中国区总裁彭振科表示：“自被批准上市以来，以伊米苷酶
Alexion药物Strensiq获英国NICE批准，治疗超罕见小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）
2017年7月7日讯 /生物谷BIOON/ --英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指南，推荐扩大美国知名罕见病制药商Alexion药物Strensiq（asfotase alfa）在英国国家卫生服务系统（NHS）的应用，用于超罕见小儿发病低磷酸酯酶症（HPP）患者的治疗。从前。Strensiq仅被批准用于患有该病最严重类型的婴儿患者。此次NICE的决定，将扩大Strensiq的适用人
Nature子刊：揭示咖啡因等24种化合物阻止痴呆症的潜在机制，促进大脑中的酶NMNAT2产生
在一项新的研究中，来自美国印第安纳大学伯明顿分校的研究人员鉴定出24种化合物（包括咖啡因）有潜力增加大脑中的一种经证实抵抗痴呆症的酶的水平。