RNAi治疗高甘油三酯！美国FDA授予ARO-APOC3孤儿药资格,治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)
2019年06月27日讯 /生物谷BIOON/ --Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予ARO-APOC3治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的孤儿药资格（ODD）。孤儿药是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称，又称“孤儿病”。在美国，罕见病是指患病人群少于20万的疾病类型，罕见病药物研发方面的
研究揭示天蓝色链霉菌亮氨酰-tRNA合成酶识别两类亮氨酸tRNA的分子机理
国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）在线发表了中国科学院分子细胞科学卓越创新中心/生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组的最新研究成果：LeuRS can leucylate type I and type II tRNALeus in Streptomyces coelicolor。tRNA根据可变环的大小分为两类，长的为I类、短的为I
异戊烯基杂合酰基间苯三酚（PPAP）类 天然产物研究取得进展
从特色天然产物类群和重要药用植物类群中发掘结构新颖、活性显着的化合物是植物化学研究的重要内容与使命。多环多异戊烯基取代酰基间苯三酚类天然产物（简称PPAP）是一类源自聚酮和异戊烯基复合途径、且特异性分布于广义藤黄科(Guttiferae)植物中的特色天然产物类群。其研究始于1975年，前苏联科学家从西方著名抗抑郁药用植物贯叶金丝桃(Hypericum perforatum)中鉴定了首个具有双环[3
Duobrii(卤倍他索丙酸酯/他扎罗汀)乳液获美国FDA批准
2019年04月27日/生物谷BIOON/--Bausch Health公司及其皮肤科公司Ortho Dermatologics近日宣布，美国FDA已批准Duobrii（卤倍他索丙酸酯/他扎罗汀，0.01%/0.045%）乳液，用于斑块型银屑病成人患者的治疗，该药是一种局部外用药物，每日涂抹患处一次。值得一提的是，Duobrii是第一个也是唯一一个将卤倍他索丙酸酯和他扎罗汀独特组合融入一个配方的局
UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)
2019年4月22日讯 /生物谷BIOON/ --Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“
研究揭示人线粒体丙氨酰-tRNA合成酶识别tRNA独特机制
国际学术期刊《核酸研究》（Nucleic Acids Research）发表了中国科学院生物化学与细胞生物学研究所王恩多研究组最新研究成果“The G3-U70-independent tRNA recognition by human mitochondrial alanyl-tRNA synthetase”。丙氨酰-tRNA合成酶(AlaRS)催化tRNAAla的氨基酰化水平，生成
RNAi治疗高甘油三酯！Arrowhead公司ARO-APOC3人体I期临床研究完成首批受试者用药
2019年03月18日/生物谷BIOON/--Arrowhead是一家临床阶段的RNAi治疗公司，近日该公司宣布，评估ARO-APOC3治疗高甘油三脂血症的I期临床研究AROAPOC31001（NCT03783377）已完成首批受试者用药。ARO-APOC3是一种靶向载脂蛋白C-III（apoC-III）的实验性RNAi疗法。AROAPOC31001是一项I期单剂量和多剂量递增研究，旨在评估ARO
欧盟批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月内尿素循环障碍（UCD）婴儿
2019年1月31日讯 /生物谷BIOON/ --Swedish Orphan Biovitrum AB（SOBI）是一家致力于罕见病新药研发的瑞典制药公司。近日，该公司宣布，欧盟委员会（EC）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。在欧盟，Ravicti之前的适应症仅限于2个月以上的U
美国FDA批准Ravicti（苯丁酸甘油酯）用于2个月以下尿素循环障碍（UCD）婴儿
2018年12月31日讯 /生物谷BIOON/ --Horizon Pharma是一家专注于研究、开发和商业化创新药物用于治疗罕见病和风湿性疾病的制药公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液扩大适用人群，纳入2个月以下患有尿素循环障碍（UCD）的婴儿。氮是蛋白质代谢所产生的废弃产物，尿素循环可将
研究发现内源性胆固醇酯氧化产物影响胆固醇水平的新机制
12月12日，国际学术期刊Redox Biology 在线发表了中国科学院上海营养与健康研究院尹慧勇研究组的最新研究成果“Endogenous cholesterol ester hydroperoxides modulate cholesterol levels and inhibit cholesterol uptake in hepatocytes and macrophages