Nature子刊：冯波团队实现低剂量AAV递送的CRISPR基因敲入，用于遗传病治疗
研究团队系统研究了AAV-CRISPR介导的体内NHEJ基因敲入，实现了有效且更低和更安全剂量的AAV剂量，在成年和新生小鼠血友病B型模型中实现了有效的人源F9基因敲入，恢复了凝血因子Ⅸ的表达，从而恢
2022-12-02
Cancer Cell:报道BATF缺失可提高CAR-T细胞抗肿瘤活性
T细胞在抗原的持续刺激下会逐渐丧失对肿瘤细胞的杀伤能力，同时伴随多种抑制性受体的上调，增殖分化能力的下降，转录组和表观遗传组的重塑等，这一现象称T细胞耗竭。
2022-10-25
Science：科学家发现能促使黑色素瘤“长生不老”的关键遗传因素
来自匹兹堡大学等机构的科学家们通过研究揭示了黑色素瘤控制其死亡率之谜中缺少的一块拼图。文章中，研究人员描述了他们发现肿瘤如何遗传改变组合来促进其爆炸式地增长并预防其自身死亡。
2022-11-23
Molecular Therapy: 伊马替尼通过靶向表观遗传激活的PDGFC信号通路促进胰腺癌对吉西他滨的敏感性
胰腺导管腺癌(PDAC)是进展快、预后差、5年生存率不到10%的恶性肿瘤之一。手术根治性切除是PDAC唯一可治愈的选择，但只有不到20%的患者有机会接受手术。
2022-11-28
Nature子刊：科学家将血浆核小体表观遗传标记用于结直肠癌诊断
结直肠癌是全球常见癌症，患者死亡率高，肿瘤转移是患者死亡的主要原因，早期筛查和诊断对于改善患者预后至关重要。常规的检查方法如肠镜和组织活检是侵入性的，过程痛苦且存在风险。
2022-11-08
Sci Transl Med：新型基因编辑策略或有望治疗人类罕见的免疫系统遗传性疾病
来自英国伦敦大学学院等机构的科学家们通过对人类细胞和小鼠进行研究后发现，形成机体免疫系统关键部分的细胞发生的错误或故障或许能通过一种开创性的基因编辑技术来修复。
2022-11-08
两篇Nature：科学家揭示表观遗传学特征在癌症形成和行为发挥中所扮演的关键作用
来自伦敦癌症研究所等机构的科学家们通过研究分析了表观遗传学在癌症行为发生过程中所扮演的关键作用。
2022-11-08