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刘如谦创立的表观遗传编辑公司发布临床前数据,只需一针,持久降低“坏胆固醇”,预防心脏风险

这项研究揭示了表观遗传编辑技术在调控基因表达方面的巨大潜力,特别是在治疗高胆固醇血症等慢性疾病中,通过持久、可逆地抑制 PCSK9 表达水平,表观遗传编辑技术有望成为一种“一劳永逸”的治疗方法。

2025-02-12

Cell Genomics:广州医科大学等单位联合开发单细胞CRISPR扰动技术破解复杂遗传位点调控难题,揭示隐性调控新机制

通过创新的单细胞CRISPR干扰(CRISPRi)与激活(CRISPRa)联合扰动技术,首次在复杂遗传位点中系统解析了功能调控元件(CRE)的"多因果"调控模式。

2025-08-31

Nature:科学家如何利用遗传性的癌症风险来开发新型有效的个体化抗癌疗法?

本文研究不仅揭示了 BRCA2 基因在 DNA 修复中的新角色,还为改进现有的 PARP 抑制剂治疗提供了新的思路。

2025-04-28

阿尔茨海默新药研发提速!最新研究打造阿尔茨海默“微型人脑”,精准模拟大脑病变全过程

本研究以家族性阿尔茨海默病患者诱导多能干细胞为基础,构建脑类器官与诱导小胶质细胞样细胞整合的神经免疫组装体模型,成功重现疾病关键病理与炎症表型,为疾病机制研究和药物开发提供有力工具。

2025-10-29

《神经学》:重大人生打击,与阿尔茨海默相关病理发展和大脑结构的变化有关!

这项研究表明,受教育程度较低者和女性更常经历压力性生活事件,与悲伤情绪有关的压力源,尤其是伴侣去世,与AD病理过程有关,而经济压力源则与大脑灰质体积的变化有关。

2025-07-10

Cell:肝脏通过全身信号反应驱动癌症恶

研究首次证明,肝脏不仅仅是恶病质的被动反应者,而是主动参与了疾病进展,为更好地诊断该综合征和探索治疗干预措施开辟了新的可能性。

2025-07-24

Cell:新研究发现爬行脂肪会加重克罗恩

这项工作已促成一种中断名为YAP/TAZ信号通路的药物的持续临床试验。该通路中的信号通过响应组织中的机械张力来帮助成纤维细胞形成瘢痕。

2025-09-24

Blood:新研究揭示炎症性肠导致血栓机制

抑制Rac1活性的药物已进入其他疾病的临床试验阶段,研究结果表明这些Rac1抑制剂可能成为IBD的有效治疗方法。

2025-08-30

张锋最新论文:蛋白质设计超小型表观遗传编辑器,单个AAV递送,实现体内持久表观基因编辑

该研究通过整合直系同源物筛选、进化和结构引导相结合的蛋白质工程方法、RNA 工程以及基于深度学习的结构预测,对 IscB 蛋白及其向导 RNA(ωRNA)进行工程化改造,从而生成了NovaIscB。

2025-05-10