JCI：新研究揭示IFITM5基因突变引发骨干细胞异常分化，从而导致V型成骨不全症
V型成骨不全症是一种由基因IFITM5突变引起的脆骨病。这种基因突变阻碍了骨干细胞正常发育为形成健康骨骼的成熟细胞，这种突变会导致形成极脆的骨骼。
2024-06-27
Stem Cell Res& Ther：间充质干细胞-神经祖细胞或有望帮助治疗人类多发性硬化症
来自纽约Tisch多发性硬化症研究中心的研究人员通过研究发现，部分进行性多发性硬化症患者或许会得益于间充质干细胞-神经祖细胞的治疗。
2024-06-24
Nat Commun：负载可电离脂质纳米颗粒iLAND的mRNA药物在高尿酸血症治疗和相关疾病预防方面显示出巨大的潜力
本研究通过采用返祖策略，设计表达Uox的mRNA，并将其装载到基于A1-D1-5的可电离脂质的LNP递送系统中。
2024-08-26
渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准
渐冻症是一种复杂的疾病，只有2%-6%的患者属于SOD1基因突变的渐冻症，这类渐冻症患者通常是家族遗传，但在一些散发性渐冻症患者中也发现有SOD1基因突变。
2024-05-05
Nature：开发出超快速抗菌药物敏感性测试方法，无需血液培养，就可鉴定导致败血症的微生物病原体
来自首尔国立大学和QuantaMatrix公司的研究人员报道了一种识别败血症病例中病原体的新方法，这种方法可能有助于选择最佳疗法。
2024-08-01
科研人员揭示染色质修饰感知细胞能量代谢水平控制植物环境适应性的表观调控机制
在本研究发现ADA2赖氨酸乙酰化，控制其蛋白在细胞中的积累水平，影响组蛋白乙酰转移酶活性，是感知植物在不同生长条件下细胞能量水平的变化调控染色质修饰动态平衡和基因表达的机制。
2024-02-27
Science：科学家揭示人类精神分裂症发生背后的细胞类型特异性遗传见解
本文研究为科学家们在单细胞分辨率下研究精神分裂症的分子病理生理学特征提供了宝贵的资源，同时也为分析特定神经元群体的优先功能失调及其在介导遗传风险因素中的潜在作用提供了新的见解。
2024-06-10
Nat Commun：开发出一种基于三重腺相关病毒载体系统的新型基因疗法，有望用于治疗杜兴氏肌肉萎缩症
Han和他的团队开发了一种三重腺相关病毒（triple-adeno-associated virus）载体系统，将全长的抗肌萎缩蛋白递送到骨骼肌和心肌中。
2024-08-08