科学家发现在多种人类神经变性疾病发生过程中扮演关键角色的关键细胞压力酶类！
2021年3月23日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志PLoS Biology上题为“MARK2 Phosphorylates eIF2α in Response to Proteotoxic Stress”的研究报告中，来自约翰霍普金斯大学布鲁姆博格公共健康学院等机构的科学家们通过研究发现，名为MARK2的酶类或能作为细胞中的一种关键
Nat Commun：科学家开发出新型基因编辑工具来纠正诱发人类遗传性疾病的突变
2021年3月17日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中，来自新加坡A*STAR研究所等机构的科学家们通过研究开发了一种名为C-G碱基编辑器（CGBE， C-to-G Base Editor）的基于CRISPR的基因编辑器，其或能帮助纠正诱发人类遗传性疾病的突变。世界上每17个人中就
默沙东自愿撤消Keytruda治疗转移性小细胞肺癌患者的适应症
3月1日，默沙东宣布，该公司将自愿撤回Keytruda（pembrolizumab）在美国用于治疗转移性小细胞肺癌（SCLC）患者的适应症，这些患者在铂类化疗和至少一种其他既往化疗中或之后疾病出现进展。据报道，撤销这一适应症是在与美国食品和药物管理局（FDA）协商后完成的，默沙东正在努力在未来几周内完成这一变化过程。默沙东
科学家有望开发出危及人类生命的血液性疾病的新型疗法！
2021年3月9日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一项刊登在国际杂志Science上的研究报告中，来自耶鲁大学等机构的科学家们通过研究将肝脏与人源化的生长因子进行组合，提高了免疫缺陷鼠宿主机体中循环的人类红细胞的产量和存活率，这一研究发现有望帮助开发治疗危及人类生命的血液性疾病的新型疗法，比如骨髓增生异常综合征以及红细胞相关的疾病（包括镰状细胞病和疟疾
首个由中国学者命名的运动障碍性疾病，由附属瑞金医院医生领衔完成
“手术后的瘢痕会跳舞？”近日，上海交通大学医学院附属瑞金医院神经内科吴逸雯主任医师，联合北京协和医院神经内科万新华教授，共同命名了一种新的运动障碍性疾病综合征——“瘢痕舞蹈综合征”（Scar Dancing Syndrome），这是首个由中国学者命名的运动障碍性疾病。该类患者进行口服药物治疗后，往往没有效果。不过相关研究发现：多靶点的肉毒毒素注射治疗，可以改
为何肠道菌群和多种自身免疫性疾病的发生存在明显关联？
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --人类机体的免疫系统是非常强大且复杂的，其必须时刻保持警惕，并且能够区分敌人和朋友；然而很不幸的是，其并不总是会正常发挥作用，有时甚至会攻击自身的细胞，并诱发多种自身免疫性疾病，包括多发性硬化症和风湿性关节炎等。目前研究人员并不清楚到底是什么原因导致免疫系统发生错误，为了寻找答案，越来越多的研究开始关注机体中
基因疗法与神经退行性疾病
神经退行性疾病（ND）是机体神经元结构或功能逐渐丧失而引发的一类疾病，包括帕金森病（PD）、阿尔茨海默病（AD）、亨廷顿氏病等；目前这类疾病病因尚不明确并无有效治愈手段，且严重威胁着患者的生活质量。基因疗法可以将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，特别是神经退行性疾病，因此受到特别的关注。近日，Nature
一种新型CRISPR技术或能为基因疗法带来革命性变革 从而治疗人类的遗传性疾病
2021年2月24日 讯 /生物谷BIOON/ --近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“In vivo base editing rescues Hutchinson–Gilford progeria syndrome in mice”的研究报告中，来自美国MIT和博德研究所等机构的科学家们报道了一项标志基因疗法里程碑式的研究成果。研究者表示，一种新
III期PALOMA-4 试验数据：爱博新®（哌柏西利胶囊）显著降低亚洲绝经后女性患者ER+、HER2- 转移性乳腺癌的疾病进展风险
2021年2月18日，辉瑞中国宣布 III 期 PALOMA-4 试验成功到达了无进展生存期 (PFS) 主要终点。在雌激素受体阳性、人表皮生长因子受体 2 阴性（ER+、HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌绝经后亚洲女性患者中，相比来曲唑+安慰剂治疗组，爱博新®（哌柏西利胶囊）联合来曲唑一线治疗显著降低了晚期乳
礼来与Rigel达成9.6亿美元授权合作，开发RIPK1抑制剂，治疗自身免疫和炎症性疾病!
R552是一种受体相互作用丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶1(RIPK1)抑制剂，开发用于自身免疫和炎症性疾病。