4名全色盲患者基因治疗后可看到红色,全球最快进展已到临床I/II阶段
全色盲(Achromatopsia,ACHM)患者在三种视锥细胞相对应的三个色觉轴上都存在辨色异常。患者感受红绿蓝三种颜色的三种视锥细胞完全丧失功能,七彩世界在其眼中是一片灰暗,如同观黑白电视一般,仅
科学家揭示了骨髓间充质基质细胞中影响DNA损伤后维持造血所必需的机制
野生型P53的功能经常被小鼠双分钟2(MDM2)蛋白抑制,MDM2是一种E3泛素连接酶,靶向P53蛋白酶体降解。
Nat Commun:机体衰老的免疫细胞水平或能帮助预测机体对疫苗接种后的疗效和反应
来自剑桥大学等机构的科学家们通过研究在血液中识别出了一种特征或能帮助预测个体对疫苗的反应,这一研究发现或能帮助解释即使在易感患者群体中为何仍然有些个体对疫苗产生的反应要比其他人更好。
研究发现新类型非编码RNA调控RNA剪接和修饰
研究团队进一步通过对四组删除不同区域的bktRNA1-KO细胞进行RNA-seq测序及剪接分析,发现敲除bktRNA1影响超过75%的U12型内含子剪接。
Nat Neurosci:揭示突触后突触核蛋白介导内源性大麻素的释放
内源性大麻素(endocannabinoids)是一类神经递质(身体自然产生的化学信使),可将特定信号从一个神经元传递到另一个神经元。这类神经递质被认为支持几种重要的生理过程,包括睡眠、情绪和食欲。
Nature:揭示经折叠后模拟GFP蛋白活性的DNA的三维结构
在一项新的研究中,来自美国威尔康乃尔医学院和美国国家心肺与血液研究所的研究人员发现DNA可以通过折叠成复杂的三维结构来模拟蛋白的功能。相关研究结果于2023年6月21日在线发表在Nature期刊上,论
科研人员利用LADA策略合成非天然氨基酸以及对多肽直接修饰
非天然氨基酸(UAAs)是有机合成中常见的砌块,在蛋白质标记和药物发现等领域都有广泛的应用。由于其巨大的应用潜力,非天然氨基酸的合成长期以来一直是有机合成的重要课题之一,但是现存合成方法往往需要繁杂的
单细胞转录组测序,揭示动物发育过程“古老”和“年轻”基因的表达模式
这一研究揭示了不同细胞类型在转录组年龄上的显著差异,有助于对不同细胞的进化起源进行估计,为理解驱动物种进化的遗传机制提供了新的视角
Molecular Therapy Nucleic Acids:一种可以快速灵敏定量的检测体外转录mRNA的平台
作为疫苗和基因治疗中的一种新的活性成分,信使核糖核酸在世界范围内得到了广泛的关注。对信使核糖核酸分子日益增长的需求迫使信使核糖核酸生产商在保持高信使核糖核酸质量的同时迅速扩大产能。