MTNA：微泡基因疗法或有望保护机体抵御心脏疾病的发生
研究人员通过联合研究将编码改变基因序列的蛋白质和DNA的质粒（小型环状DNA分子）与在超声心动图造影中常用的微泡进行混合。
2023-11-27
30多年前因RNA研究获得诺奖，如今再获突破，解析RNA调控的基因沉默因子，为癌症新疗法铺平道路
这项研究首次在分子水平上确定了RNA如何调节PRC2活性。这一发现将促进新一代RNA疗法的发展，并可能为更有效、更有针对性地治疗PRC2缺陷相关疾病铺平道路。
2024-01-03
迎接CRISPR 2.0时代：新一波基因编辑器开始进入临床试验
2023年12月9日，CRISPR基因编辑领域迎来里程碑时刻，美国FDA批准了CRISPR-Cas9基因编辑疗法 Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞
2023-12-11
躺赚1亿美元，CRISPR基因编辑疗法获批上市，张锋创立的Editas坐收专利费
在11名严重镰状细胞病患者和6名输血依赖性β-地中海贫血患者中，Reni-cel疗法的安全性与白消安和自体造血干细胞移植的清髓性预处理一致，未报告与Reni-cel疗法相关的严重不良事件。
2023-12-15
研究揭示人类基因组中的“年轻化”基因
随着人口老龄化的到来，衰老相关疾病的高发正成为健康挑战。延缓衰老以及增强衰老组织活力和功能维持，进而促进老年健康是亟待解决的科学难题。细胞衰老（cellular senescence）是器官衰老乃至机
2023-10-14
Nat Commun：揭示癌基因c-Src的自我激活机制
20 世纪 70 年代末，人们发现了 c-Src 基因与癌症之间的关系。第一个癌基因被发现。从那时起，人们发现 c-Src 在50%的结肠癌、肝癌、肺癌、乳腺癌、前列腺癌和胰腺癌病例中发生过度激活，但
2023-11-11
敲除这个表观遗传基因，显著改善CAR-T细胞治疗效果
2023年的科学突破奖和引文桂冠奖都授予了在CAR-T细胞疗法中作为开创性工作的 Carl June 教授和 Michel Sadelain 教授，这也让他们成为热门的诺奖候选人。
2023-11-20
《肝病学》：中山大学附属第三医院团队揭秘癌基因通过掺假促进肝癌进展的机制
该研究从分子水平上揭示了PUS1促进HCC进展的机制，即PUS1通过介导mRNA假尿苷化来调控致癌基因的翻译，促进HCC的发展。这一发现也给基于RNA修饰的HCC治疗策略提供了理论基础。
2023-12-11