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中国细胞与基因疗法(CGT)研发趋势

中国CAR-T细胞疗法上市后风险管理的特点是围绕产品全生命周期进行全面管控,严格保障患者安全并确保治疗效果,尤其注意监测继发性恶性肿瘤(如T细胞淋巴瘤)的出现。

2025-08-06

军事医学科学院×国防科技大学合作Cell子刊论文:AI从头设计广谱抗菌肽,同时对抗细菌和真菌

该研究开发了一种基于 Transformer 的生成式 AI 模型——EBAMP,实现高效的从头设计生成广谱抗菌肽,能够同时对抗细菌和真菌,且具有低毒性和低耐药风险。

2025-09-09

Science:我国科学家揭示人类跳跃基因LINE-1靶向结构化DNA来重塑基因

研究人员建立了首个高效的ORF2p体外DNA切割系统,证明其作为一种结构依赖性的内切核酸酶发挥作用。

2025-10-27

Nat Genet:5000+基因变异竟是免疫疾病推手,新工具破解基因调控盲区

来自加州大学洛杉矶分校等机构的科学家们进行了一项开创性的研究,揭示了mRNA稳定性在基因变异和疾病风险之间扮演的关键角色,为理解基因如何影响健康开辟了新的视角。

2025-09-08

登上Cell子刊封面:复旦大学开发出最强Fanzor基因编辑系统,单个AAV递送,实现高效体内基因编辑

以 CRISPR-Cas9 和 CRISPR-Cas12 系统为代表的可编程核酸酶能够对目标 DNA 进行精确的基因编辑。

2025-12-01

Nature Methods:基因“看见”形态,图像“听懂”基因:OmiCLIP如何打破生命科学的“巴别塔”?

研究团队开发了了 OmiCLIP,一个革命性的视觉组学(Visual-Omics)基础模型(Foundation Model),它首次实现了组织病理图像与空间转录组数据的深度对话。

2025-06-09

Cell Reports:王轲/金力/李辉团队破译史前黄土高原人群基因密码,揭示南方基因的“远程输入”

该研究利用古 DNA 破译了史前黄土高原上,北方草原、中原与南方人群远距离互动的遗传历史,为多元史前文明汇聚碰撞于此提供了确凿的遗传学证据。

2025-09-06

Nature:基因治疗的“新大陆”!新生儿体内基因治疗的“黄金窗口”

这项研究的重大意义在于,它明确指出了新生儿期作为体内造血干细胞基因治疗的“黄金窗口”,并提供了概念性验证。

2025-06-04

iScience研究发现,Akk可调节肠道真菌和代谢物,经PI3K/Akt通路改善肝脏脂质代谢

本研究发现Akkermansia muciniphila可改善肥胖小鼠脂肪肝,它能调节肠道真菌、提升α-酮异戊酸水平,经PI3K/Akt信号通路改善脂质代谢,表明其在肥胖治疗方面有潜在应用价值。

2025-05-14

从“假基因”到“致病元凶”!Brain新研究:SSPOP基因复合杂合突变诱发儿童癫痫,多模型证实其功能与致病机制

研究发现3个无关联家庭的4名儿童携带SSPOP基因复合杂合突变,伴癫痫和发育障碍;证实SSPOP为功能基因,斑马鱼模型验证其致神经发育异常和癫痫样放电,明确其致病作用。

2025-10-31