锐正基因ART001成为中国首个获FDA再生医学先进疗法认定的基因编辑产品
2025年5月21日，锐正基因（苏州）有限公司今日宣布，其自主研发用于治疗转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性（ATTR）的以LNP为载体的体内基因编辑创新药ART001已获得FDA授予的RMAT认定。
2025-05-21
Science：刘如谦团队进化出新型基因编辑器EvoCAST，可将整个基因精准高效整合到人类细胞
利用噬菌体辅助连续进化技术来提高 CRISPR 相关转座酶活性，成功进化出了活性提高数百倍的 EvoCAST，能够在人类细胞中实现高效且精准的大片段基因插入，效率相比天然 CAST 提高了 420 倍
2025-05-19
EMBO Mol Med：罕见基因突变有望揭示肠道干细胞的再生奥秘
来自瑞士洛桑联邦理工学院等机构的科学家们通过对小鼠模型进行研究，揭示了CMG2在肠道干细胞再生中的关键作用，为理解HFS的致病机制和开发新疗法提供了重要线索。
2025-09-11
Nature：转录与基因组双重视角解析人脑衰老的分子轨迹
衰老并未改变细胞身份，但代谢与翻译相关的“管家基因”在40岁后普遍下调，核糖体和线粒体功能衰退，抑制性神经元活动性削弱。
2025-10-02
Cell：开发出新型RNA编辑工具，有望降低基因治疗的风险
在一项新的研究中，耶鲁大学研究人员开发出一种新型RNA编辑工具家族，他们从广为人知的CRISPR-Cas9基因编辑工具中"发掘"出了靶向RNA的活性。
2025-08-27
Nature：李芝倩等编辑 “隐形基因开关” 使蚊子不再传播疟疾
研究团队通过精准编辑蚊子体内一个关键氨基酸位点，成功阻断疟原虫在蚊子体内的传播通道，并利用新的基因驱动体系，将这一改造快速扩散至整个蚊群。
2025-08-03
NAR：癌症“劫持”了胚胎的基因剪刀？AI揭秘肿瘤高速生长的隐藏开关
这项研究巧妙结合人工智能与基因组学，不仅解开了癌细胞“劫持”剪接系统的分子谜题，也为我们提供了一套强大的分析工具。
2025-10-21
