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欧盟批准赛诺菲替代疗法Xenpozyme!

Xenpozyme是第一个被批准用于治疗ASMD的药物。

2022-06-30

庞贝病第二代替代疗法(ERT)!欧盟批准赛诺菲Nexviadyme(avalglucosidase alfa)!

Nexviadyme治疗使庞贝病疾病关键表现(呼吸障碍和活动能力下降)有临床意义的改善。

2022-06-30

Nature子刊:梁毅/刘聪合作揭示渐冻症致病蛋白质SOD1构象转化分子机制

该研究首次在原子水平上揭示了 SOD1 由生理型向病理型结构转变的机制,启示不同的病理突变体在调节 SOD1 构象转化中可能发挥着不同的作用,并使得发展新的基于 SOD1 纤维结构的 ALS 治疗药物

2022-06-23

圆因生物完成超2.8亿元A轮融资,将加速环状RNA技术产品管线开发及临床转化

2022年6月21日,专注于国际前沿环状RNA技术开发新型疫苗及多个新型治疗领域的圆因生物(Therorna Inc.),宣布顺利完成超过2.8亿元人民币A轮融资。

2022-06-22

Theranostics: RNA干扰筛选发现,在乳腺癌细胞中,蛋白是PI3K抑制的合成致死伙伴

乳腺癌是一种恶性疾病,每八名女性中就有一人会在一生中患病(12.9%的终生风险)。由于其细胞和分子的异质性,这是至关重要的,以了解驱动乳腺癌的分子途径,以改善治疗方法。

2022-06-30

揭示TMEM175和V-ATP携手调节溶酶体酸度以及TMEM175发生突变时为何增加帕金森病风险

在一项新的研究中,来自密歇根大学的研究人员指出在大约五分之一的帕金森病病例中,要把溶酶体中的一种小的、功能失常的蛋白作为风险因素。

2022-07-06

Molecular Therapy: Nucleic Acids棕榈酰转移对肿瘤浸润性免疫细胞和胶质瘤进展的潜在调节作用

胶质瘤是中枢神经系统中最致命、最常见的肿瘤。在手术干预和积极的放化疗后,许多胶质母细胞瘤(GBM)患者的预后仍然很差。

2022-06-30

北大生命学院季雄课题组揭示BRD2介导RNA聚合II转录的功能机理

在本研究工作中,作者建立了BRD2蛋白质瞬时降解胚胎干细胞系,结合多种技术手段分析发现BRD2蛋白降解导致不同基因的Pol II转录起始和延伸障碍。

2022-06-27

纳米调控活性氧增强大豆生物固氮研究取得新进展

韩鹤友教授团队根据大豆生物固氮酶的结构特点,研究设计了一种新型的锰铁纳米酶,构建纳米酶与大豆根瘤菌体系,通过持续调节ROS水平,延长结瘤期、增加根瘤数量,最终提高豆科植物共生固氮能力。

2022-06-18