Genome Res:β-地中海贫血的新型基因疗法
近日,来自加州大学旧金山分校和血液系统研究所的研究人员成功利用CRISPR/CaS基因组编辑技术来纠正β-地中海贫血患者细胞的致病突变。
PLoS ONE:CALM基因的缺陷会导致极度贫血
近日,最新一期美国在线科学杂志《PLoS综合》上刊登的一项研究成果称,日本一个研究小组最新研究发现,一种名为CALM的基因对于红细胞吸收铁和造血必不可少,这种基因一旦出现缺陷,将导致极度贫血。 奈良女子大学研究人员的最新实验发现,CALM基因的缺陷会导致红细胞吸收铁的能力降低,结果红细胞数量减少,形态也出现异常,从而引起极度贫血。
AMAG制药及武田在欧洲推出缺铁性贫血药物Rienso
2012年11月6日讯 /生物谷BIOON/ --AMAG制药及合作伙伴武田(Takeda)今天宣布,在欧洲推出缺铁性贫血药物ferumoxytol ,该药将以商品名Rienso销售,在美国则以商品名Feraheme销售。 Rienso在欧洲的上市,触发了来自武田的1500万美元里程碑款项,同时也将获得该药在许可地区销售额达2位数的特许权使用费。
AMAG贫血药物ferumoxytol上市申请获瑞士药品管理局批准
2012年9月7日讯 /生物谷BIOON/ --AMAG制药公司宣布,已收到了瑞士医药管理局(Swiss Agency for therapeutic products,Swissmedic)对其药物ferumoxytol的上市批准。Ferumoxytol是一种静脉注射(IV)药物,用于治疗慢性肾病(CKD)成人患者的缺铁性贫血(IDA)。
:神经保护因子或防止化疗引起的贫血
2013年5月6日讯 /生物谷BIOON/--化学疗法治疗癌症能够引起周围神经疾病,神经损伤经常导致四肢神经痛和肌无力。现在叶史瓦大学爱因斯坦医学院的科学家发现化疗也引起骨髓神经损伤,从而引起骨髓移植后恢复延迟。相关报道发表在近期Nature Medicine上,表明化疗和神经保护因子结合或防止因贫血造成的长时程骨髓损伤。 骨髓中的造血干细胞每天都会产生数十亿个红细胞。
Cell Stem Cell:p53/p21在范可尼氏贫血病中的独特作用
6月7日,Cell Stem Cell杂志在线报道了,p53/p21在范可尼氏贫血中发挥的独特作用。 范可尼氏贫血(FA)是一种遗传性DNA修复缺陷综合征。FA患者常在童年期发生进行性骨髓功能失调(BMF),需要进行同种异体造血干细胞移植。这种BMF的病理机制至今不明。 该研究表明,FA患者的造血干细胞和造血祖细胞(HSPCs)在发生BMF之前就已经显示出严重的缺陷。
刘光慧研究组利用干细胞技术发现范可尼贫血症的新型致病机理及干预策略
2014年7月7日,中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组及其合作者在Nature Communication杂志发表了关于范可尼贫血症(Fanconi Anemia,FA)转化医学研究的重要成果,首次提出多组织干细胞加速衰老或衰竭是FA的根本性病因,并基于此发展出相应的干细胞、基因和药物治疗策略。
JASN:完全纠正贫血更有利于改善肾功能及生活质量
近日,国际著名杂志《美国肾脏学会杂志》Journal of the American Society of Nephrology在线刊登了法国亚眠大学医院肾脏透析与移植科研究人员的最新研究成果“Correction of Postkidney Transplant Anemia Reduces Progression of Allograft Nephropathy,”,文章中...
Sci Transl Med:微流体装置可测镰状细胞贫血的严重程度
2月29日,发表在美国新一期《科学-转化医学》杂志上的一项研究成果称,美国研究人员日前设计了一种测量血流细微变化的微流体装置,可帮助医生预测镰状细胞贫血的严重性,研究人员已经为这项技术申请了专利。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病,目前全球约有1300万名患者。尽管医学界能轻松诊断这种疾病,但判断其严重程度的方法却不多。