刘如谦团队优化先导编辑器，大幅提高对囊性纤维化最常见突变的修复效率
在这项新研究中，刘如谦团队描述了一种先导编辑（PE）方法，用于修正囊性纤维化患者的原代气道上皮细胞中的CFTR F508del突变，并恢复CFTR依赖性阴离子通道活性。
2024-07-17
Nature系列综述：诺奖团队系统总结用于增强肿瘤原位疫苗的递送技术
肿瘤原位疫苗因能够避免抗原鉴定和分离需要、解决肿瘤异质性问题等特点具有显著优势，许多药物正在临床评估中，部分产品已经获得批准，在实体瘤治疗方向有巨大前景。
2024-07-08
破解HIV病毒库的“藏身之地”！iScience：SMAC类似物APG-1387 可在小鼠体内降低HIV病毒库并限制病毒反弹
经过APG-1387治疗后，接受过逆转录病毒药物治疗的受感染小鼠体内的病毒库规模有所缩小。
2024-12-10
Molecular Therapy: 靶向PDIA3是缓解自身免疫性疾病(如类风湿性关节炎)的关键策略
该研究揭示了PDIA3通过作为伴侣来协调效应器T细胞程序，以促进STAT1和PKM2的非规范核输入。
2024-06-18
Cell：时毅/章培君团队开发全新广谱抗病毒平台，阻断病毒突变逃逸
AMETA平台将高亲和力的人免疫球蛋白M（IgM）骨架与双特异性纳米抗体相结合，实现了对复杂病原体表位的多价结合。
2024-11-03
诺奖得主David Baker团队最新Nature：合成新型受体，创建更安全的CAR-T细胞疗法
该研究开发了一种高度可定制的工程化受体——合成膜内蛋白水解受体，这种受体可以感知周围环境中的分子，并据此改变细胞内基因的表达。
2024-11-29
刘如谦兑现承诺：首款先导编辑疗法IND获批，将开展1/2期临床试验
这项1/2期临床试验，是一项跨国、首次人体试验，旨在评估先导编辑疗法（编号PM359）在成年人和儿童慢性肉芽肿病患者中的安全性、生物活性和初步疗效。
2024-05-02