英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布指导草案，推荐BioCryst制药公司口服药物Orladeyo（berotralstat），用于符合资格的12岁及以上遗传性血管水肿（HAE）患者，预防复发。具体而言，NICE建议将Orladeyo用于每月至少发作2次的HAE患者，进行预防性治疗。如果使用3个月后，每月发作次数没有减少至少50%，则应停止Orl
Devel Cell：死亡细胞或能帮助邻居细胞维持其机体组织完整性！
2021年7月15日 讯 /生物谷BIOON/ --目前科学家们并不清楚到底是什么调节着组织中细胞消除的时空分布，这对于具有较高细胞消除率的上皮细胞而言尤其重要，因为临近细胞的同时死亡或许会损伤上皮细胞的“密封性”。为了促进组织更新，人类组织会不断消除数以百万计的细胞，而并不会损害组织的完整性、形态和连接性；维持这种完整性所涉及的机制目前研究人员并不清楚；近
Stem Cell Res：利用星形胶质细胞移植治疗血管性痴呆取得重大新进展
2021年8月16日讯/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国加州大学洛杉矶分校的研究人员成功地培育出大批量、高质量的功能恢复性脑细胞，适合移植到患者身上。这种成功使得一种基于干细胞的渐进性痴呆症新疗法向临床迈出了一大步。该疗法旨在修复白质中风（white matter stroke）对大脑造成的损害，其中白质中风是一种“静息性中风（silent
PNAS：cGAS通过保护肠道屏障完整性来限制结肠癌的发展
DNA敏感酶环磷酸鸟苷-一磷酸腺苷合成酶(CGAS)调节炎症和对病原体和恶性细胞的免疫防御。虽然cGAS已被证明在几种携带移植肿瘤细胞系的小鼠模型中具有抗肿瘤作用，但其在内源性组织肿瘤中的作用尚不清楚。在这里，作者发现小鼠中cGAS基因的缺失加剧了化学诱导的结肠炎和结肠炎相关结肠癌(CAC)。有趣的是，在相同的条件下，缺乏cGAS的小鼠比缺乏干扰素基因刺激物
调节性T细胞外泌体智能递送VEGF抗体用于眼底新生血管性疾病研究取得进展
近日，中国科学院过程工程研究所生化工程国家重点实验室与北京朝阳医院、澳大利亚昆士兰大学合作，基于调节性T细胞（Treg）来源的外泌体巧妙负载了血管内皮生长因子（Vascular Endothelial Growth Factor，VEGF）抗体，通过新的递送模式以及新的拮抗机制，显着抑制了眼底新生血管性疾病的进展。眼底新生血管的形成是
遗传性血管水肿(HAE)创新产品！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)长期治疗：可持续预防发作，安全性良好!
Takhzyro是第一个治疗HAE的单抗药物，可特异性结合并抑制血浆激肽释放酶的活性。
间充质干细胞分泌细胞外小泡可促进小鼠局灶性脑缺血后脑血管生成、脑重塑和神经功能恢复
来源于右侧细胞类型的间充质基质细胞(MSC)来源的小细胞外小泡(SEV)可促进中风的康复。在这一过程中，微血管重塑起着核心作用。因此，作者研究了MSCsEVs对体外培养的人脑微血管内皮细胞(hCMEC/D3)增殖、迁移和管状形成的影响，以及对小鼠大脑中动脉闭塞(MCAO)后缺血后血管生成、脑重塑和神经功能恢复的影响。在体外，从低氧(1%O2)而不是“常氧”(
多学科专家共探中国遗传性血管性水肿（HAE）诊疗破局之道
5月22日，由全国罕见病学术团体主委联席会议、上海市罕见病防治基金会和上海市医学会罕见病专科分会主办、武田中国支持的遗传性血管性水肿（HAE）多学科专家研讨会在上海成功举行。本次研讨会深度聚焦我国HAE诊疗现状，旨在探讨我国HAE临床诊疗破局之道，提升各地HAE准确诊断和及时治疗能力，以期造福更多罕见病患者。国家卫生健康委员会罕见病诊疗与保障专家委员会成员，
首个移植相关血栓性微血管病(HSCT-TMA)疗法！MASP-2靶向单抗narsoplimab美国审查延迟3个月!
TMA是干细胞移植最常见的致命并发症，在关键3期临床中，narsoplimab的疗效大大超越美国FDA期望值！