Mol Psych：科学家发现能抵御帕金森疾病发生的新型遗传突变 有望帮助开发新型靶向性疗法
来自南加州大学等机构的科学家们通过研究发现，一种小型蛋白质中此前未被识别的基因突变或许能为抵御帕金森疾病提供重要的保护，且有望帮助研究人员开发新型潜在的治疗方法。
运用mRNA技术的新型干细胞疗法可以激发肝脏自我修复
据调查显示，在美国，与终末期肝病相关的死亡在最常见死因中的排名第12位。肝移植仍然是终末期肝病的唯一治疗方法，但器官捐献者严重短缺，因此迫切需要肝病的全新治疗手段。
Brain：新研究表明新型基因疗法有望治疗局灶性皮质发育不良
在一项新的研究中，来自英国伦敦大学学院的研究人员开发出一种新的基因疗法来治疗一种破坏性的儿童癫痫，结果表明这种疗法可以显著减少小鼠模型中的癫痫发作。这一发现有望为患有局灶性皮质发育不良（focal c
Cell Stem Cell：科学家有望利用类器官模型识别并开发新型潜在的胰腺癌疗法
来自Weill Cornell医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种新型的药物筛选系统，其能利用类器官来模拟癌症，这或许有助于揭开未来开发胰腺癌疗法的潜在靶点。
Sci Transl Med：揭示帕金森疾病中的关键致病性蛋白 或有望帮助开发新型个体化疗法
来自约翰霍普金斯大学等机构的科学家们通过研究发现，一种长期与帕金森疾病相关的所谓的病理性蛋白质或能诱发细胞增加蛋白质的合成，最终杀死这种在神经变性疾病中死亡的脑细胞亚型。
Nat Commun：不寻常的RNA结构或有望作为新型肌萎缩性侧索硬化症疗法的潜在靶点
来自哥伦比亚大学等机构的科学家们通过研究揭示了一种能导致ALS患者机体聚集体形成的可替换分子机制，同时还发现了不寻常形式的RNA或许在聚集体的堆积过程中扮演着关键角色。
刘琦/王平/何雅億团队提出AI计算解决方案，利用单细胞组学驱动泛癌肿瘤个体化组合用药
comboSC创新性的提出了一种单细胞组学驱动的泛癌种肿瘤个体化组合用药的计算框架和解决方案，在单细胞组学驱动的精准医学领域进行了有益的探索，其可行性和有效性经过了Proof-of-Concept验证
CAR-T细胞疗法研究进展（第40期）
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细
Science子刊：针对CD45的表位编辑有望开发出治疗所有血癌的通用CAR-T细胞疗法
目前，CAR-T 细胞疗法已被批准用于治疗五种血癌亚型。在一项新的研究中，来自美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的研究人员在临床前测试中证实了这种方法的潜在疗效。他们利用经过基因改造的CAR-T细胞靶向