糖尿病足溃疡基因治疗！新型基因疗法Engensis(VM202)3期临床疗效显著：有效愈合伤口!
Engensis是一种表达2种人类肝细胞生长因子（HGF）亚型的质粒DNA，通过肌肉注射，在神经和施万细胞（Schwann cells）中表达重组HGF蛋白，以促进神经系统再生和诱导微血管的形成。
2021-10-24
Nat Commun：特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血病类型的新型疗法
来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明，转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。
2021-09-26
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!
亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病，由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位，因此会影响运动、行为和认知。
2021-09-12
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格：治疗威尔逊病，恢复铜稳态!
VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体，旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白，恢复铜稳态。
2021-08-15
罕见病基因疗法！欧盟批准蓝鸟生物Skysona：第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!
Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能，最长的随访时间为近7年（82.7个月）。
2021-07-22