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Nat Commun:特定的转录因子BATF3及其靶向基因或有望帮助开发治疗罕见白血类型的新型疗法

来自维也纳医科大学等机构的科学家们通过研究阐明,转录因子BATF3及其靶向基因或在肿瘤细胞的生长过程中扮演着关键角色,相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗癌症的新型疗法。

2021-09-26

亨廷顿(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法!

亨廷顿病(HD)是一种无法治愈的遗传性大脑疾病,由4号染色体上的一个缺陷基因引起。由于该疾病影响大脑的不同部位,因此会影响运动、行为和认知。

2021-09-12

罕见酮代谢疾病基因疗法!美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格:治疗威尔逊,恢复铜稳态!

VTX-801是一种新型重组腺相关病毒基因治疗载体,旨在提供一种微型化ATP7B转基因编码功能蛋白,恢复铜稳态。

2021-08-15

罕见基因疗法!欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的基因疗法!

Skysona一次性可持久改善生存和保护神经功能,最长的随访时间为近7年(82.7个月)。

2021-07-22

全球首个血友病基因疗法!欧盟授予valrox加速评估:治疗A型血友病,单次输注后5年,年均出血率↓95%!

valrox用于治疗A型血友病,是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。

2021-05-31