NEJM：临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
2021年11月21日讯/生物谷BIOON/---根据来自美国费城儿童医院的研究人员领导的一项新的临床研究，一种治疗甲型血友病（hemophilia A，也称为VIII因子缺乏症）的新型基因疗法导致患上这种疾病的患者所缺乏的凝血因子在体内持续表达，从而减少了---在某些情形下完全消除了---痛苦的、可能危及生命的出血事件。这项1/2期临床试验是首次证实甲型血
2021-11-21
全球首个血友病基因疗法！欧盟授予valrox加速评估：治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%!
valrox用于治疗A型血友病，是进入监管审查的第一款血友病基因疗法。
2021-05-31
预防治疗有望助力实现A型血友病患者零出血目标
血友病是一种遗传性凝血障碍性疾病，由于血液中缺乏足够的凝血因子VIII，血友病患者的关节、肌肉、中枢神经系统等会发生频繁、反复的出血，可导致关节永久性损伤、残疾等严重后果。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病最为常见，约占所有血友病的80%～85%，而在所有A型血友病患者中约70%～80%的重度及90%～95%的中轻度患者体
2021-05-08
罗氏重磅新药舒友立乐®在华斩获新适应症，助力更多A型血友病患者迈向“零出血”自由人生
2021年5月7日，罗氏制药中国宣布，旗下舒友立乐®（英文商品名：HEMLIBRA®，化学通用名：艾美赛珠单抗）已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）正式批准，用于不存在凝血因子 VIII 抑制物的重度A 型血友病患者（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）成人及儿童患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作的频率。
2021-05-07