事与愿违 罗氏血友病新药爆出血栓副作用风险
就在几个月前，罗氏公司信誓旦旦地要证明旗下重磅血友药物emicizumab（ACE910）具有出色的安全性和效果。然而，如今的临床试验似乎是“打脸”了这家瑞士医药巨头。有媒体爆出，在关于ACE910的临床研究中发现，使用该药物的患者出现了两例血栓栓塞患者以及两例血栓栓塞性微血管病患者事件，这一问题无疑为ACE910的前景打上了一个大大的问题。
Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格
近日美国FDA宣布，授予Sangamo BioSciences锌指磷酸酶（ZFN）介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。
BioMarin治疗A型血友病基因疗法临床数据抢眼
基因疗法先驱BioMarin公司开发的用于治疗重度血友病A的基因疗法BMN270临床研究取得重大成功。公司预计，如果这一药物获得批准，公司预计每年将获得超过10亿美元的收入。BioMarin公司表示希望BMN270能够能为明年公司的四大支柱之一。
辉瑞/Spark血友病基因疗法获FDA授予的“突破性疗法“认定
辉瑞和Spark Therapeutics合作研发的血友病B试验性新药SPK-9001被美国FDA授予“突破性药物”资格，使得该药物在获批的过程中迈进了一大步。
CSL Behring长效血友病A药物Afstyla喜获FDA批准
血友病药物巨头杰特贝林（CSL Behring）产业管线传来喜讯，FDA批准了其长效血友病药物Afstyla用于治疗血友病A。
FDA批准首个治疗A型血友病单链凝血因子的药物AFSTYLA
近日，杰特贝林（CSL Behring）宣布FDA为其研发的AFSTYLA亮了绿灯，批准它用于A型血友病患者的治疗。值得一提的是，AFSTYLA是目前首个，也是唯一一个获批治疗A型血友病的重组单链凝血因子VIII。 A型血友病是一种经典
辉瑞B型血友病基因疗法SPK-9001 I/II期临床收获激动人心数据
一次治疗，成功实现持久的治疗水平的凝血因子IX表达，这一水平足以降低关节出血风险以及消除预防性输注IX的必要性。
诺和诺德向FDA提交新型长效因子IX产品上市申请，用于治疗B型血友病
诺那凝血素β pegol是一种长效因子IX产品，用药频率低、活性高、疗效好，将显著改善B型血液病患者的生活质量。
百健或将出售血友病业务，已有2款血友病药物上市
近日,有消息称百健公司正考虑出售旗下血友病业务,并将目光聚焦其核心研发领域,如神经系统疾病和自免疫疾病,以寻求重点突破。据透露,百健目前已经秘密接洽某投资银行,商讨该业务的出售事宜,商讨结果尚未得知。