具有预防功效的 B型血友病新药—IDELVION
近日，CSL Behring公司公布了临床数据，显示新药IDELVION的预防性（prophylaxis）治疗可提供了持续一致性的因子IX高度水平，有效降低成人和儿科B型血友病患者的出血率。这些积极结果在柏林举行的国际凝血与止血学会（ISTH）2017年大会上得到报告提出。B型血友病是一种先天出血性疾病，其特征在于缺乏因子IX或含有缺陷型因子IX；几乎所有受影响的患者都是男性。B型血友病患者可能会
血友病RNAi疗法取得了良好的临床数据
昨日，Alnylam及其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）有一个好消息。他们一直致力研究的血友病RNAi疗法（fitusiran）取得了良好的临床数据。这种疗法用RNAi靶向抗凝血酶（antithrombin）的表达，这种酶可以通过几种不同的机制防止血液凝结。最新出来的临床数据看上去非常令人鼓舞，经过fitusiran治疗的患者的出血事件大幅减少，并且没有发生因为用药导致的不合适的血液凝固。▲Dere
血友病新药3期研究取得良好结果
今天，罗氏集团（Roche Group）成员Genentech公司宣布，一项3期HAVEN 1研究的数据发表在了《The New England Journal of Medicine 》医学杂志上，该临床试验在体内含有因子VIII抑制剂的成人和青少年A型血友病患者中评估了每周一次使用在研新药emicizumab皮下给药预防（prophylaxis）的功效。主要终点显示出了临床意义和统计学显着性，
罗氏A型血友病药emicizumab减少出血事件87%
瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，评估每周一次皮下注射药物emicizumab用于预防性治疗体内已产生VIII抑制剂的A型血友病青少年及成人患者的III期临床研究HAVEN-1的数据已发布于医学顶级期刊《新英格兰医学杂志》（NEJM）。主要终点显示，与绕过剂（BPAs）按需治疗（非预防性治疗，只是出血发作时使用）相比，emicizumab预防性治疗使出血事件减少87%，数据具有临床意义和统计
国内外阿尔茨海默病在研新药一览
老吾老，以及人之老；幼吾幼，以及人之幼。之前聊了聊儿童用药，这篇谈一谈老年人特有疾病，即老年痴呆领域的国内外新药研发，尤其以阿尔茨海默病为主。随着社会老龄化愈发明显，老年人相关疾病也呈现高发态势，其中就包括阿尔茨海默病，由于多发于老年人，且症状表现为认知功能退化，人们通常称为老年痴呆，或者“老糊涂”。痴呆症是一种神经退行性疾病，现在业内也呼吁将这种病症称为“认知症”以消除人们对这类疾病的误解，并且
ISTH 2017：杰特贝林A型血友病疗法Afstyla表现长期疗效
在7月8-13日德国柏林召开的第26届国际血栓与止血大会（ISTH）上，血浆蛋白生物制剂疗法企业杰特贝林（CSL Behring）公布了A型血友病治疗药物Afstyla（lonoctocog alfa，重组单链凝血因子VIII，rFVIIISingleChain）新的研究数据。数据显示，Afstyla用于预防性治疗（prophylaxis）和按需治疗（on-demand）可降低药物平均使用量，同时
FDA 批准诺和诺德长效 B 型血友病新药 N9-GP
诺和诺德 5 月 31 日宣布，FDA 批准 Rebinyn（N9-GP）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗成人及儿童 B 型血友病。诺德诺德计划 2018 年上半年在美国上市 Rebinyn。N9-GP 是一种聚乙二醇化的重组人凝血因子 IX，半衰期比普通重组人凝血因子 IX 更长，用于成人及儿童 B 型血友病患者控制出血发作的按需治疗以及围术期的出血管理，其疗效和安全性在 Paradigm
B型血友病新药进展！诺和诺德长效凝血因子IX产品Rebinyn获美国FDA批准
2017年6月3日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准长效凝血因子IX产品Rebinyn（nonacog beta pegol，N9-GP）用于B型血友病儿科患者和成人患者的治疗。Rebinyn是一种糖基聚乙二醇化的重组凝血因子IX，具有显著改善的药代动力学（PK）属性。Rebinyn的获批，是基于
优异疗效助糖尿病药物empagliflozin在治疗指南中地位提升
2017年6月8日/生物谷BIOON/---2015年NICE修订的2型糖尿病指南中已经将empagliflozin列为治疗方案，同时也警告糖尿病酮类药物具有风险。2017年5月，NICE又对2型糖尿病指南进行了修订。相较于先前的版本，指南对empagliflozin作出了微小但及其重要的修改。2015年9月出版的EMPA-REG试验报告表明，接受empagliflozin治疗的病人相较于安慰剂组
糖尿病在研新药 3 期临床全面成功
今天，药明康德合作伙伴 Lexicon Pharmaceuticals 公布了 3 期 inTandem1 研究中的积极数据。之前，该公司宣布两种剂量的 sotagliflozin 均达到了 inTandem1 研究的主要终点，数据显示在优化胰岛素背景下，1 型糖尿病患者 24 周时 A1C 有统计学上的显着降低。此次，新的重要发现包括 sotagliflozin 对 1 型糖尿病患者体重的效益，