罗氏血友病新药舒友立乐®在中国获批！
2018年12月4日， 罗氏宣布舒友立乐®（英文商品名: HEMLIBRA® 化学通用名: 艾美赛珠单抗）于11月30日正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的批准，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率，也是目前首个可每周一次进行皮下注射的预防性治疗药物。抑制物让A型血友病患者死亡
腾盛博药开发创新在研药物，建立公私合作伙伴关系
致力于满足中国病患及公共健康需求的生物新锐公司 -- 腾盛博药 (Brii Biosciences) 今日宣布达成多项合作研究项目，将大大加速创新药物的研发，满足中国患者的独特需求。这些合作包括两项专注于乙肝病毒 (HBV) 感染的临床研究项目，同时腾盛博药还建立了一项基于中国的创新合作项目，旨在开发治疗传染病及其他免疫功能障碍的新型免疫治疗药物。此外，公司还在北京市海淀区正式建立研发总部，并
白血病新药！安斯泰来在美国推出FLT3靶向药物Xospata，治疗复发性/难治性急性髓性白血病（AML）
2018年12月18日/生物谷BIOON/--日本药企安斯泰来（Astellas）近日宣布，在美国市场推出白血病新药Xospata（gilteritinib），该药于上月底获得美国FDA批准，用于经FDA批准的一种检测方法证实存在FLT3突变的复发性或难治性（药物难治）急性髓性白血病（AML）成人患者的治疗。Xospata是一种口服疗法，此次批准，使该药成为FDA批准用于复发性或难治性AML患者群
A型血友病新药！拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日欧3大主要市场批准
2018年11月28日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Jivi（BAY94-9027），用于既往已接受治疗的12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，治疗和预防出血。Jivi推荐的预防性治疗方案为每5天一次，或根据患者的临床特征，也可调整为每7天一次或每周2次。Jivi是一种长效、位点特异性聚乙二醇化重组人凝血因子VIII（PEG-rFVIII
血友病基因疗法取得积极进展 给药6周即有效果
日前，致力于为医疗需求未获满足患者推进变革性基因疗法的公司uniQure公布了AMT-061的2b期剂量确认研究的初步临床数据，该研究评估了AMT-061在中重度乙型血友病患者中的疗效。这些数据显示，所有3名患者在单次使用AMT-061 6周后，均能达到并维持治疗水平的因子IX（FIX）活性。AMT-061由携带编码FIX的Padua变体（FIX-Padua）的基因的AAV5载体组成。
辉瑞最具潜力10大在研药物
辉瑞是全球最大的制药公司之一，同时更是“全球最大以研发为基础的生物制药公司之一”。公司每年花费上百亿美元进行研发活动，截止2018年7月31日，辉瑞的研发管线药物有98个，其中11个处于申报阶段，30个处于III期临床研发阶段。下面，将综合分析一下辉瑞最具潜力的10大在研药物。10、Tanezumab与传统止痛药不同，Tanezumab是一种靶向于神经生长因子（NGF）的人源化单克隆抗体，通过选择
罗氏A型血友病新药Hemlibra获美国FDA批准，用于无VIII抑制剂群体
2018年10月05日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Rcohe）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Hemlibra（emicizumab-kxwh）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的A型血友病成人、儿童、新生儿及老年人患者，预防或降低出血事件的发生频率。此次批准，使Hemlibra成为目前唯一一个可用于体内已产生或未产生因子VIII抑制
A型血友病新药！拜耳长效药物Jivi（BAY94-9027）获美日批准，欧洲或年底获批
2018年09月21日/生物谷BIOON/--德国制药巨头拜耳（Bayer）近日宣布，日本卫生劳动福利部（MHLW）已批准Jivi（BAY94-9027），作为一种常规预防性治疗药物，用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者。预防性治疗方案推荐的常规剂量为每周2次，也可根据患者情况调整为每5天或每7天一次。此外，Jivi也被批准用于外科手术中的按需治疗和围手术期管理。Jivi是一种长效、位点特异
囊获10项在研基因疗法 Amicus拓展罕见病管线
今日（9月21日），Amicus Therapeutics公司宣布，通过收购Celenex公司，它从全国儿童医院（Nationwide Children’s Hospital）和俄亥俄州立大学（Ohio State University）获得10个基因疗法项目的全球研发许可。其中治疗CLN6，CLN3，和CLN8 Batten病（Batten disease）的主打研究项目
Shire新药获批 成欧洲首个血管性血友病重组VWF药物
近日，制药公司Shire宣布，欧盟委员会（EC）已批准Veyvondi（vonicog alfa）用于18岁及以上血管性血友病（VWD）成人患者，在单用去氨加压素（DDAVP）治疗大出血无效或不适用时，用于治疗出血事件以及治疗/预防外科出血。该药物是一种重组血管性血友病因子（rVWF），此次获批也使其成为欧洲首个也是唯一一个治疗VWD的rVWF药物，该药专门解决VWF的原发性缺陷或功能障碍，同时可