A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获欧盟CHMP推荐批准
2019年04月28日/生物谷BIOON/--丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP），用于12岁及以上青少年及成人A型血友病患者，常规预防性治疗降低出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。现在，CHMP的意见将
血友病基因疗法临床结果积极 可提高凝血因子至正常水平
4月3日，Sangamo Therapeutics和辉瑞（Pfizer）公司宣布，双方联合开发的治疗A型血友病的基因疗法SB-525，在1/2期临床试验中获得积极中期数据。数据表明SB-525具有良好的安全性和耐受性，而且能够剂量依赖性提高凝血因子VIII（FVIII）的水平。A型血友病是一种遗传性血液疾病，患者由于编码FVIII的基因出现突变，导致FVIII水平不足，因此出现不受控制
全球血友病基因治疗进展：推进最快的竟然不是Spark？
血友病分为 A 、B 两型。B型血友病是由于缺乏必要的凝血因子IX（FIX）而造成的凝血功能障碍，发病率大约为3.5万分之一。A型血友病是凝血因子VIII（FVIII）缺乏所导致的出血性疾病，约占先天性出血性疾病的85%，发病率大约是B型血友病的4倍，使其成为更有利可图的市场。血友病的全球市场（主要由治疗血友病A和血友病B构成）已经超过100亿美金，预计在2025年超过151亿美金，17-25年的
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟批准，用于无VIII抑制剂群体
2019年03月15日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Hemlibra（emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病（先天性因子VIII缺乏，FVIII＜1%）成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，EC还批准了Hemlibra的多种给药方案（每周一次、每2周一次、每
诺和诺德血友病A药物获FDA批准 但上市还需再等1年
本周二（2月19日），诺和诺德表示，美国FDA批准了其Esperoct（turoctocog alfa pegol）的生物制剂许可申请，用于治疗患有血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）的儿童和成人。作为血友病A患者的替代疗法，Esperoct被批准用于常规预防使用，以减少出血发作的频率，按需治疗，控制出血事件和出血围手术期的管理。血友病A是一种遗传性出血性疾病，其中凝血因子VIII的
罕见病新药！全球首个家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）药物Waylivra在欧盟即将上市
2019年3月5日讯 /生物谷BIOON/ --Ionis公司是反义RNA疗法方面的行业领导者，已利用其专有的反义RNA技术，创建了一个庞大的首创或同类最佳的药物管线，在研药物超过40种，并与多个行业巨头达成了战略合作。近日，该公司与旗下公司Akcea Therapeutics联合宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极意见，推荐有条件批准反义RNA药物Waylivr
A型血友病新药！诺和诺德长效凝血因子VIII产品Esperoct（N8-GP）获美国FDA批准
2019年2月21日讯 /生物谷BIOON/ --丹麦制药巨头诺和诺德（Novo Nordisk）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Esperoct（turoctocog alfa pegol，N8-GP）用于A型血友病成人及儿童患者，用于常规预防以减少出血发作频率、按需治疗控制出血发作、围手术期出血管理。由于第三方知识产权协议，诺和诺德将无法在2020年之前在美国推出Esperoct
罗氏A型血友病新药Hemlibra获欧盟CHMP推荐批准，用于无VIII抑制剂群体
2019年02月13日讯 /生物谷BIOON/ --瑞士制药巨头罗氏（Roche）近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）已发布积极审查意见，推荐批准Hemlibra（emicizumab）作为一种常规预防性治疗药物，用于体内未产生凝血因子VIII抑制剂的重度A型血友病成人及儿童患者，预防或降低出血事件的发生频率。此外，CHMP还推荐批准Hemlibra的多种给药方案（每周
Science：治疗2型糖尿病新策略！在胃部中释放胰岛素的药物胶囊有望取代传统的药物注射
2019年2月12日/生物谷BIOON/---在一项新的研究中，来自美国麻省理工学院和丹麦诺和诺德公司的研究人员开发出一种可用于递送口服型胰岛素的药物胶囊，从而有可能取代2型糖尿病患者每天必须对自己进行的胰岛素注射。这种药物胶囊大概有蓝莓那么大，内含一根由压缩胰岛素制成的小针。在这种药物胶囊到达胃部后，通过这根小针进行胰岛素注射。在动物试验中，他们证实他们能够递送足够多的胰岛素，由此降低下来的血糖
全球首个罕见心肌病药物！辉瑞tafamidis在美国进入优先审查
2019年1月19日讯 /生物谷BIOON/ --制药巨头辉瑞（Pfizer）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理tafamidis治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的新药申请（NDA）。基于2种类型的tafamidis（葡甲胺盐和游离酸），辉瑞提交了2份NDA。值得一提的是，tafamidis是唯一一种完成评估治疗ATTR-CM安全性和疗效III期研究的药物，ATTR-